젬백스가 세계 최초로 개발중인 진행성핵상마비(PSP) 치료제가 치료목적 사용승인을 획득, 개발단계의 9부 능선을 넘어섰다.

젬백스는 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 5월21일 밝혔다. 

치료목적 사용승인은 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자에 대해 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.

앞서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 모두 획득한 GV1001의 미국에서 치료목적 사용(EAP) 가능성에 관심이 커지고 있다.

젬백스가 승인받은 내용은 2인 이상 25인 미만 환자 대상으로, 의료진의 판단에 따라 GV1001의 PSP 국내 2상 임상시험과 현재 진행 중인 연장 임상시험 후 추가 투여를 희망하는 환자에게 치료 목적으로 사용할 수 있다. 서울대병원 운영 서울특별시 보라매병원과 분당서울대병원에서 시행한다. 

젬백스 관계자는 "치료목적 사용승인으로 임상시험에 참여한 PSP 환자들이 연장 임상시험 종료 후에도 GV1001을 투여받을 수 있다"고 말했다. 이어 "앞으로도 다양한 지원을 통해 국내뿐만 아니라 해외에서도 치료제가 없는 질환을 앓고 있는 환자의 치료 기회를 넓히는 데 앞장서겠다"고 덧붙였다. 

그는 "현재 FDA와 긴밀히 협의하며 글로벌 3상 임상시험의 조속한 시행을 위해 전사적으로 모든 역량을 집중하고 있다"라며 "세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 설명했다.

젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 완료했다. 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 글로벌 3상 임상시험을 추진하고 있다. 국내에서는 2상 임상시험 환자를 대상으로 12개월 연장 임상시험을 진행하고 있어 앞으로 총 18개월에 이르는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인한다.

PSP는 신경퇴행성질환으로 안구 운동 이상, 균형감각 소실, 언어 및 인지 기능 저하 등이 주요 증상으로 나타난다. 파킨슨병과 유사하지만, 질병의 악화 속도가 빠르고 현재까지 근본적인 치료제가 없어 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다.

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 5월19일 특허청과 한국발명진흥회가 주최·주관하는 '제60회 발명의 날 기념식'에서 중소벤처기업부장관 표창을 받았다고 5월20일 밝혔다. 

발명의 날 기념식은 우리나라를 대표할 만한 분야별 발명 유공자 및 원천·핵심기술 등을 개발하여 위대한 발명 업적을 이룬 주역들을 발굴하여 포상하는 행사다. 올해는 코엑스마곡 컨벤션센터에서 개최됐다. 

젬백스는 알츠하이머병, 진행성핵상마비(PSP) 등 신경퇴행성질환을 비롯한 다양한 적응증의 국내외 특허 획득을 통해 신약 바이오 분야에서 세계적인 기술 우위 확보에 기여한 성과를 인정받았다. 

젬백스는 현재까지 국내외에서 380여 건의 특허를 확보했으며, 회사의 신약과 관련한 50여 편의 전임상 및 임상 관련 논문이 주요 학술지에 게재됐다. 아울러 국내외 주요 학회에서 지속적으로 연구 성과를 발표하며, 학계는 물론 연구계, 산업계에서도 높은 관심을 받고 있다. 

또 지난해에는 한국발명진흥회가 주관하는 'IP(지식재산권) 기반 해외 진출 지원 (글로벌 IP 스타 기업) 사업'에 선정되어 3년간 총 2억1000만원까지 해외 특허 출원, 등록 등에 대한 정부 지원을 받고 있다. 

젬백스는 알츠하이머병, 진행성핵상마비 등 신경퇴행성질환 분야의 약물 개발에 역량을 집중하고 있으며, 기초연구부터 임상시험까지 다양한 단계의 연구개발을 지속적으로 수행하고 있다. 

최근 PSP에 대한 국내 최초 2상 임상시험을 완료하였으며 해당 데이터를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비하고 있다. 알츠하이머병 치료제는 미국 및 유럽 7개국에서의 글로벌 2상 임상시험을 순조롭게 마무리하며 치료제 개발의 가능성을 높였다. 

젬백스 관계자는 "대한민국의 발명과 기술혁신을 기리는 중요한 행사에서 중소벤처기업부 장관상을 받게 되어 큰 영광"이라며 "이번 수상을 계기로 더욱 막중한 책임감으로 국내뿐만 아니라 해외에서의 지식재산권 확보에 힘쓰며, 신경퇴행성질환 분야의 신약 개발에도 최선을 다하겠다"라고 말했다.  

젬백스앤카엘이 강세다. 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다는 소식이 주가에 영향을 주는 것으로 보인다.

5월2일 오전 10시42분 16.21% 오른 3만8350원에 거래되고 있다.

젬백스는 희귀의약품 지정은 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 대외적으로 인정받았다는 데 의미가 있다고 설명했다. 앞으로 FDA의 다양한 지원 제도를 통해 개발 효율성을 높일 수 있어 세계 최초 PSP 치료제 개발에 속도감이 더해질 것으로 기대된다.

FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲임상 비용 최대 25% 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다.

젬백스는 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 3상 임상시험을 계획 중에 희귀의약품으로 지정되면서 향후 임상 단계부터 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 지난해 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품' 지정을 받았다.

GV1001은 항노화, 항산화, 항염 등 텔로머라제의 다양한 효능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. 특히 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에서의 치료 가능성이 기대되고 있다.

젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 완료했다. 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 앞서 진행한 전임상시험에서는 GV1001이 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보였다.

현재는 국내에서 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행 중이다. 젬백스는 이를 통해 PSP 환자에서 18개월에 달하는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인할 예정이다.

PSP는 비정형파킨슨증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환이다. 주요 증상으로는 균형 상실, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 있으며, 현재까지 근본적인 치료제가 없어 신속한 치료제 개발이 요구되고 있다.

젬백스 관계자는 "GV1001은 국내에 이어 FDA에서도 희귀의약품으로 지정되면서 PSP 치료제로서의 가능성을 국내외에서 인정받았다"며 "세계 각국에서 희귀의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼 효율을 높인 글로벌 임상시험으로 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 말했다.

젬백스앤카엘은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 투약을 완료했다고 4월28일 밝혔다. 

GV1001은 항산화, 미토콘드리아 보호, 뇌 내 면역 환경 개선 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 다중기전 약물이다.  

이번 임상시험에서는 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자 199명을 대상으로 50주간 GV1001 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 피하 주사해 위약 대비 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 

GV1001 글로벌 2상 임상시험은 2022년 10월 미국에서의 첫 환자 등록을 시작으로 미국과 유럽 7개국 43개 기관에서 투약이 진행됐으며, 연내 최종 결과 발표를 목표로 하고 있다.  

젬백스[082270] 관계자는 "이번 글로벌 2상 임상시험에서 미국과 유럽 여러 국가의 기관들과 협력해 계획대로 환자 투약을 성공적으로 완료하게 된 것은 매우 의미 있는 진전"이라며 "앞으로 데이터 분석을 철저히 진행해 글로벌 임상시험에서도 알츠하이머병에서 GV1001의 유효성과 안전성을 입증할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 말했다. 

젬백스는 펩타이드 기반 신약 후보 물질인 ‘GV1001’을 활용해 PSP 치료제 개발을 진행 중이며, 최근 임상 2상에서 긍정적인 결과를 확보했다. 이에 따라 임상 3상 성공 가능성에 대한 기대감이 커지면서 투자자들의 관심이 집중되고 있다.

진행성 핵상마비(PSP)는 신경퇴행성 질환으로, 현재까지 효과적인 치료제가 없어 희귀 질환으로 분류된다. 젬백스는 GV1001을 기반으로 한 PSP 치료제 연구를 지속해왔으며, 이번 임상 3상을 통해 신약 개발 가능성을 한층 높일 계획이다.

특히 젬백스는 9회차 무기명식 이권부 무보증 사모 전환사채(BW) 100억 원을 조기 납입하며, 임상 3상 추진을 위한 자금력을 확보했다. 이는 젬백스가 진행하는 PSP 치료제 개발의 속도를 높이고, 연구 및 임상 과정을 더욱 안정적으로 운영하기 위한 조치로 평가된다.

3월10일 증권가에서는 젬백스의 PSP 치료제 임상 3상 성공 가능성을 긍정적으로 바라보고 있다. 젬백스가 GV1001을 활용해 PSP 치료제 개발을 성공적으로 마무리할 경우, 희귀 질환 치료제 시장에서 중요한 위치를 차지할 것으로 예상된다. 또한, 이번 BW 조기 납입은 젬백스가 임상 3상 성공에 대한 자신감을 갖고 있음을 보여주는 신호로 해석된다.

젬백스는 앞으로 PSP 치료제 연구를 지속하며 글로벌 신약 시장에서 경쟁력을 갖출 계획이다. 임상 3상 진행 속도와 결과에 따라 젬백스의 기업 가치 또한 더욱 부각될 전망이다.

작년 연결기준 매출액은 626.91억으로 전년대비 13.18% 감소. 영업이익은 383.37억 적자로 78.68억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 872.19억 적자로 271.77억 적자에서 적자폭 확대.

2023년 연결기준 매출액은 722.09억으로 전년대비 4.74% 감소. 영업이익은 78.68억 적자로 39.45억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 271.77억 적자로 196.04억 적자에서 적자폭 확대. 

환경오염제어사업 및 바이오 사업(항암 및 항염)을 영위. 반도체/디스플레이분야 오염제어용 CA Filter와 Gas Scrubber Resin 제품 및 환경오염방지 및 유해가스제거장치 등을 개발 및 제조, 판매. 바이오 사업부문에서는 텔로머라제 유래 펩타이드 기반 신약물질 GV1001로 알츠하이머병, 전립선 비대증 등 다양한 적응증의 국내외 임상시험 2상, 3상 등을 진행 및 준비중. 미국의 자회사인 TELOID Inc.(전 Epimmune)을 통해 인플루엔자백신 및 말라리아, 에이즈, 간염, HPV백신 등 감염성 질환 백신 기술을 보유/개발중. 이외에도 삼성제약, 포니링크 등을 계열회사로 보유.
최대주주는 젬앤컴퍼니 외(28.57%) 상호변경 : 카엘 -> 젬백스&카엘(09년12월). 

2008년 10월29일 189원에서 바닥을 찍은 후 2013년 4월17일 50200원에서 최고가를 찍고 조정에 들어간 모습에서 작년 8월27일 9060원에서 마무리한 이후 올 3월24일 45500원에서 고점을 찍고 밀렸으나 4월8일 27700원에서 저점을 찍은 모습입니다. 이후 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 모습에서 5일선에 안착 중으로, 지지시엔 저점매수 관점이 가능할듯 보여집니다.

손절점은 41900원으로 보시고 최대한 저점을 노리시면 되겠습니다. 43600원 전후면 무난해 보이며 분할매수도 고려해 볼수 있겠습니다.목표가는 1차로 48000원 부근에서 한번 차익실현을 고려해 보시고 이후 눌릴시 지지되는 저점에서 재공략 하시면 되겠습니다. 2차는 52800원 이상을 기대 합니다.

감사합니다.