젬백스앤카엘 유럽 최대 규모의 루게릭병(근위축성측삭경화증, 이하 ALS) 학회에서 GV1001의 전임상 결과를 발표했다. 6월9일 젬백스(082270)에 따르면, GV1001의 ALS 전임상시험 결과가 ‘유럽 루게릭병 치료 네트워크(European Network to Cure ALS, 이하 ENCALS) 2025’에서 공개됐다.

ALS는 난치성 신경퇴행성질환으로 아직 근본적인 치료법은 없다. ENCALS는 ALS의 근본적 치료법 개발을 목표로 유럽 전역의 연구자들이 모이는 권위 있는 국제 학회로, ALS 분야의 최신 연구 동향과 성과를 공유하는 자리다. 올해는 6월 3일부터 6일(현지 시각)까지 이탈리아 토리노에서 개최됐다.

젬백스는 이번 학회에서 ALS 동물모델을 대상으로 GV1001을 투여한 결과 나타난 운동 수행 능력의 유의미한 향상과 생존율의 현저한 개선 효과에 대해 발표했다. 아울러 이에 대한 작용기전 분석 결과도 함께 공개했다.

이번 연구는 젬백스 김상재 고문을 포함한 사내 연구진과 ALS 분야에서 국제적으로 활발한 연구를 이어가고 있는 국내 유수의 연구 기관과의 공동 연구 결과로, 신경퇴행성질환 치료제 개발에 대한 산업계와 연구계의 과학적 전문성이 결합한 결과라는 점에서 주목된다.

젬백스는 ALS 전임상 연구에서 의미 있는 치료 가능성을 확인하면서 지난달 ‘GV1001의 ALS 예방·치료’에 대한 특허 출원을 완료했다. 알츠하이머병, 진행성핵상마비(PSP)에 이어 ALS에 대한 지식재산권을 추가로 신청하며 신경퇴행성질환 분야에서의 적응증 확장 기반을 마련했다.

젬백스 관계자는 “이번 결과는 GV1001의 ALS 치료 가능성에 대한 과학적 근거를 제시하는 의미 있는 성과”라며 “GV1001이 신경퇴행성질환에서 알츠하이머병, PSP에 이어 ALS까지 적응증 확장이 가능하다는 점을 시사한다”라고 강조했다. 이어 “이번 학회를 통해 ALS 분야 세계적인 연구자들과 우리의 연구 성과를 적극 공유하고, 앞으로 GV1001의 적응증을 ALS로 확대하기 위한 연구를 지속해 나갈 계획”이라고 밝혔다.

한편, 젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 완료했다. 젬백스는 해당 데이터를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비하고 있다. 또 다른 신경퇴행성질환인 알츠하이머병 치료제의 경우, 글로벌 2상 임상시험을 순조롭게 진행 중이다. 연내 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

젬백스가 최근 KRX300 종목 편입에 이어 진행성핵상마비(PSP)치료제 'GV1001'이 유럽에서도 희귀의약품(OMP)으로 지정되는 등 이 달 호재가 끊이지 않고 있다. 젬백스는 5월29일 PSP 치료제 'GV1001'이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다. 이달 초 미국 FDA로부터 희귀의약품과 패스트트랙을 지정 받은 데 이은 겹경사다. 이번 희귀의약품 지정으로 GV1001은 미국, 유럽, 한국 등 주요 신약 개발 규제기관에서 모두 희귀의약품 지정을 받아 각각의 개발 혜택을 모두 적용받게 됐다.

EMA는 유럽 내 5만 명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환의 치료제 개발에 대해 ▲과학적 조언 및 개발 지원 ▲허가 신청, 과학적 자문 등에 대한 수수료 감면 또는 면제 ▲시판 후 10년간 시장 독점권 부여 등의 혜택을 제공한다.

젬백스는 앞서 FDA 희귀의약품 지정으로 미국에서 시판 후 7년간 시장 독점권 부여, 임상 비용 최대 25% 세액 공제 등의 혜택을 확보한 바 있으며, 지난 7일에는 FDA의 패스트트랙 지정까지 획득해 향후 PSP 치료제의 임상 개발과 승인 절차가 한층 더 가속화될 것으로 기대된다.

젬백스는 희귀의약품 및 패스트트랙 지정에 따른 혜택 및 지원을 바탕으로 글로벌 3상 임상시험 추진에 더 박차를 가한다는 계획이다.

젬백스 관계자는 "세계 의약품 시장에서 가장 영향력이 큰 미국과 유럽에서 모두 희귀의약품 지정을 받으면서 치료제 개발 가능성과 필요성을 모두 인정받았다"라며, "다양한 혜택을 활용한 글로벌 임상시험을 조속히 추진해 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 전했다.

한편, 젬백스는 KRX300 종목에도 신규편입됐다.한국거래소는 지난 26일 주가지수운영위원회를 열고 주요 대표지수 KOSPI 200, KOSDAQ 150, KRX 300 및 코리아 밸류업의 구성종목에 대한 정기변경을 심의정기변경을 심의했다. 그 결과 젬백스는 KRX300에 편입됐으며, 전체적으로는 KOSPI200 8종목 교체, KOSDAQ150은 9종목 교체, KRX300은 28종목 편입 및 27종목 편출, 코리아 밸류업은 27종목 편입 및 32종목 편출됐다.

젬백스가 세계 최초로 개발중인 진행성핵상마비(PSP) 치료제가 치료목적 사용승인을 획득, 개발단계의 9부 능선을 넘어섰다.

젬백스는 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 5월21일 밝혔다. 

치료목적 사용승인은 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자에 대해 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.

앞서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 모두 획득한 GV1001의 미국에서 치료목적 사용(EAP) 가능성에 관심이 커지고 있다.

젬백스가 승인받은 내용은 2인 이상 25인 미만 환자 대상으로, 의료진의 판단에 따라 GV1001의 PSP 국내 2상 임상시험과 현재 진행 중인 연장 임상시험 후 추가 투여를 희망하는 환자에게 치료 목적으로 사용할 수 있다. 서울대병원 운영 서울특별시 보라매병원과 분당서울대병원에서 시행한다. 

젬백스 관계자는 "치료목적 사용승인으로 임상시험에 참여한 PSP 환자들이 연장 임상시험 종료 후에도 GV1001을 투여받을 수 있다"고 말했다. 이어 "앞으로도 다양한 지원을 통해 국내뿐만 아니라 해외에서도 치료제가 없는 질환을 앓고 있는 환자의 치료 기회를 넓히는 데 앞장서겠다"고 덧붙였다. 

그는 "현재 FDA와 긴밀히 협의하며 글로벌 3상 임상시험의 조속한 시행을 위해 전사적으로 모든 역량을 집중하고 있다"라며 "세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 설명했다.

젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 완료했다. 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 글로벌 3상 임상시험을 추진하고 있다. 국내에서는 2상 임상시험 환자를 대상으로 12개월 연장 임상시험을 진행하고 있어 앞으로 총 18개월에 이르는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인한다.

PSP는 신경퇴행성질환으로 안구 운동 이상, 균형감각 소실, 언어 및 인지 기능 저하 등이 주요 증상으로 나타난다. 파킨슨병과 유사하지만, 질병의 악화 속도가 빠르고 현재까지 근본적인 치료제가 없어 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다.

올 1분기 연결기준 매출액은 123.73억으로 전년동기대비 16.01% 감소. 영업이익은 29.56억 적자로 181.95억 적자에서 적자폭 축소. 당기순이익은 88.83억 적자로 345.10억 적자에서 적자폭 축소. 

젬백스앤카엘이 강세다. 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다는 소식이 주가에 영향을 주는 것으로 보인다.

5월2일 오전 10시42분 16.21% 오른 3만8350원에 거래되고 있다.

젬백스는 희귀의약품 지정은 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 대외적으로 인정받았다는 데 의미가 있다고 설명했다. 앞으로 FDA의 다양한 지원 제도를 통해 개발 효율성을 높일 수 있어 세계 최초 PSP 치료제 개발에 속도감이 더해질 것으로 기대된다.

FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲임상 비용 최대 25% 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다.

젬백스는 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 3상 임상시험을 계획 중에 희귀의약품으로 지정되면서 향후 임상 단계부터 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 지난해 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품' 지정을 받았다.

GV1001은 항노화, 항산화, 항염 등 텔로머라제의 다양한 효능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. 특히 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에서의 치료 가능성이 기대되고 있다.

젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 완료했다. 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 앞서 진행한 전임상시험에서는 GV1001이 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보였다.

현재는 국내에서 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행 중이다. 젬백스는 이를 통해 PSP 환자에서 18개월에 달하는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인할 예정이다.

PSP는 비정형파킨슨증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환이다. 주요 증상으로는 균형 상실, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 있으며, 현재까지 근본적인 치료제가 없어 신속한 치료제 개발이 요구되고 있다.

젬백스 관계자는 "GV1001은 국내에 이어 FDA에서도 희귀의약품으로 지정되면서 PSP 치료제로서의 가능성을 국내외에서 인정받았다"며 "세계 각국에서 희귀의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼 효율을 높인 글로벌 임상시험으로 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 말했다.

작년 연결기준 매출액은 626.91억으로 전년대비 13.18% 감소. 영업이익은 383.37억 적자로 78.68억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 872.19억 적자로 271.77억 적자에서 적자폭 확대.

2023년 연결기준 매출액은 722.09억으로 전년대비 4.74% 감소. 영업이익은 78.68억 적자로 39.45억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 271.77억 적자로 196.04억 적자에서 적자폭 확대. 

환경오염제어사업 및 바이오 사업(항암 및 항염)을 영위. 반도체/디스플레이분야 오염제어용 CA Filter와 Gas Scrubber Resin 제품 및 환경오염방지 및 유해가스제거장치 등을 개발 및 제조, 판매. 바이오 사업부문에서는 텔로머라제 유래 펩타이드 기반 신약물질 GV1001로 알츠하이머병, 전립선 비대증 등 다양한 적응증의 국내외 임상시험 2상, 3상 등을 진행 및 준비중. 미국의 자회사인 TELOID Inc.(전 Epimmune)을 통해 인플루엔자백신 및 말라리아, 에이즈, 간염, HPV백신 등 감염성 질환 백신 기술을 보유/개발중. 이외에도 삼성제약, 포니링크 등을 계열회사로 보유.
최대주주는 젬앤컴퍼니 외(28.57%) 상호변경 : 카엘 -> 젬백스&카엘(09년12월). 

2008년 10월29일 189원에서 바닥을 찍은 후 2013년 4월17일 50200원에서 최고가를 찍고 조정에 들어간 모습에서 작년 8월27일 9060원에서 마무리한 이후 올 3월24일 45500원에서 고점을 찍고 밀렸으나 4월8일 27700원에서 저점을 찍은 모습입니다. 이후 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 모습에서 6월12일 67400원에서 최고가를 기록 중으로, 이제부턴 밀릴때마다 물량 모아둘 기회로 보여집니다.

손절점은 63700원으로 보시고 최대한 저점을 노리시면 되겠습니다. 66300원 전후면 무난해 보이며 분할매수도 고려해 볼수 있겠습니다.목표가는 1차로 73000원 부근에서 한번 차익실현을 고려해 보시고 이후 눌릴시 지지되는 저점에서 재공략 하시면 되겠습니다. 2차는 80300원 이상을 기대 합니다.

감사합니다.