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해외 의약계 소식
  • 20/04/16 20:52
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gregory16 자기 소개가 없습니다.

美FDA 저분화도 상부 요로상피암 치료제 승인 


수술 대체 치료법 제시...완전관해율 58%



미국 식품의약국(FDA)이 저분화도 상부 요로상피세포종양(UTUC) 치료를 위한 최초의 치료제인 유로젠 파마(UroGen Pharma)의 젤미토(Jelmyto, mitomycin gel)를 승인한다고 15일(현지시간) 밝혔다.

FDA에 의하면 상부 요로상피세포종양은 신장 또는 요관 내벽에서 발생하는 유형의 요로상피암으로, 저분화도 또는 고분화도 종양으로 발생할 수 있다. 저분화도 상부 요로상피세포종양은 희귀한 유형의 암이며 전이되는 경우는 드물지만 재발 가능성이 높다. 미국에서는 매년 6000~8000명의 신규 환자가 발생하는 것으로 추산된다.


▲ FDA가 유로젠 파마의 젤미토를 저분화도 상부 요로상피세포종양에 대한 최초의 비-수술적 치료 옵션으로 승인했다.


젤미코는 DNA의 RNA 전사를 억제하는 알킬화제로, 단백질 합성을 중단시키고 암 세포의 증식 능력을 없애는 기전을 갖고 있다. FDA는 젤미코를 우선 심사 지정을 통해 신속 심사했으며 혁신치료제, 패스트트랙, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

이번 승인은 저분화도 상부 요로상피세포종양 환자 71명을 대상으로 진행된 임상시험의 결과를 근거로 이뤄졌다.

이 환자들은 최소 1개 이상의 측정 가능한 유두상 종양이 있는 저분화도 비침습성 상부 요로상피세포종양 환자였다. 환자들은 6주 동안 주 1회 젤미코를 투여받았으며, 완전관해가 확인된 경우 추가로 최대 11개월 동안 월 1회 젤미코를 투여받았다.

연구의 1차 평가변수는 치료 시작 후 3개월 차 완전관해율이었다. 완전관해는 주 1회 젤미코 6회 치료 이후 71명의 환자 중 41명(58%)에서 관찰됐다. 완전관해를 보인 환자 중 19명(46%)은 완전 반응이 12개월 동안 지속된 것으로 확인됐다.

젤미코를 투여받은 환자에서 보고된 흔한 부작용은 요관 폐쇄, 옆구리 통증, 요로감염증, 혈뇨, 신장기능장애, 피로, 구역, 복통, 배뇨장애, 구토 등이었다. 젤미코는 요관 폐쇄, 옆구리 통증, 요로패혈증 등 심각한 부작용을 유발할 수 있다. 젤미코로 인한 요관 폐쇄를 경험한 환자 중 51%는 폐쇄가 해결되지 않았다.

젤미토는 사구체 여과율이 30mL/min 이하인 환자와 임신한 여성에게는 투여가 금지된다. 태아 독성 때문에 남성 환자와 여성 환자 모두 젤미코 치료 도중 효과적인 피임법을 사용하는 것이 권고된다.

FDA의 피처드 파즈더 우수종양학센터 센터장 겸 의약품평가연구센터 종양질환부 책임자 대행은 “코로나19에 대처하는데 집중하고 있는 상황이지만 암 환자와 이들의 수요는 FDA의 최우선과제로 간주되고 있다. 이에 당국은 이 중요한 시기에서 종양 제품 개발을 계속 촉진하고 있다. 당국의 직원들은 신약 개발사, 학계 연구자, 환자단체와 가상으로 지속적으로 의견을 나누면서 암에 대한 의약품, 생물의약품, 의료기기의 심사를 진행하고 있다”고 말했다.

이어 “FDA가 저분화도 상부 요로상피세포종양 환자를 위한 치료제를 승인한 것은 이번이 처음이며, 이는 신요관절제술이 필요한 일부 환자에게 치료 옵션을 제공한다. 상부 요로의 복잡한 해부학적 구조와 관련된 치료적 어려움 때문에 많은 환자들이 신장, 요관, 방광소매를 완전 제거하는 근치적 절제술을 받아야만 했다. 젤미코는 이 환자들에게 처음으로 대체 치료 옵션을 제시한다”고 설명했다.

노바티스 美신생기업과 항암 세포치료제 개발 협력

고형종양 치료에 초점...수억 달러 계약



노바티스가 미국 세포치료제 전문 스타트업(신생기업) 티스캔 테라퓨틱스(TScan Therapeutics)와 항암 세포치료제의 일종인 T세포 수용체(TCR) 치료제를 개발하기 위해 협력하기로 했다.


▲ 노바티스가 미국 신생기업 티스캔과 고형종양에 대한 새로운 TCR 조작 T세포 치료제를 발굴하고 개발하기 위해 협력관계를 맺었다.


티스탠은 15일(현지시간) 노바티스와 고형종양 치료를 위한 새로운 TCR 조작 T세포 치료제를 발굴하고 개발하기 위해 협력관계를 맺었다고 발표했다.

이 제휴는 TCR 기반 치료제의 표적이 될 수 있는 새로운 암 항원을 발견하기 위한 티스캔의 독자적인 플랫폼 기술을 활용한다. TCR 치료제는 환자의 면역세포를 이용해 암 세포를 치료하는 치료법 중 하나다.

티스캔의 데이비드 사우스웰 최고경영자는 “당사는 TCR 기반 치료제를 통해 표적으로 삼을 수 있는 새로운 암 항원을 효율적으로 발견할 수 있는 기업 중 하나다. 노바티스와 협력해 중요한 TCR 치료제를 개발하게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.

이어 “우리는 자사 플랫폼이 광범위한 잠재력을 갖고 있다고 보고 있다. 이 제휴는 새로운 TCR 치료제 개발을 위해 노바티스와 협력할 수 있는 기회를 제공하는 동시에 고형 및 액체 종양에 대한 독자적인 파이프라인 개발 능력을 보존할 수 있도록 한다”고 강조했다.

계약에 따라 티스캔은 TCR을 발굴하고 특성을 분석할 것이며, 노바티스는 최대 3개의 새로운 표적에 대한 TCR 치료제의 라이선스를 확보하고 개발할 수 있는 옵션을 보유한다. 또한 노바티스는 추가적인 표적과 제휴를 통해 나온 TCR에 대해 우선 협상할 수 있는 권리를 갖는다.

티스캔은 노바티스로부터 총 3000만 달러의 기술이용료 및 연구 지원금과 임상, 허가, 매출 성공을 기반으로 한 최대 수억 달러 규모의 마일스톤을 받을 수 있다. 노바티스는 마일스톤 외에도 각 제품의 순매출을 기반으로 한 로열티를 지급하기로 했다.

티스캔의 개빈 맥비스 최고과학책임자는 “노바티스는 T세포 치료 분야에서 검증된 선도기업이며, 이 제휴는 환자에게 삶을 변화시키는 치료제를 제공한다는 우리의 목표를 항해 신속하고 효과적으로 움직이는데 도움이 된다”고 말했다.

AZ, 칼?스 코로나19 치료제로 개발 추진

차세대 BTK 억제제...미국ㆍ유럽서 환자 모집



아스트라제네카가 혈액암 치료제 칼?스(Calquence, 성분명 아칼라브루티닙)를 코로나19 치료제로 평가하는 임상시험을 진행한다.

아스트라제네카는 14일(현지시간) 코로나19 중증 환자에서 과도한 면역반응인 사이토카인 폭풍 치료 용도로 칼?스의 잠재력을 평가하기 위해 무작위, 글로벌 임상시험을 시작할 계획이라고 발표했다.


▲ 아스트라제네카는 혈액암 치료제 칼?스를 코로나19 치료제로 평가하는 임상시험을 시작한다고 발표했다.


이 임상시험의 설계는 염증성 사이토카인 생산에서 브루톤티로신키나아제(Bruton’s tyrosine kinase, BTK) 경로의 역할을 뒷받침하는 강력한 과학적 증거와 고무적인 초기 임상 데이터를 기반으로 한다.

칼?스는 특정 유형의 혈액암 치료에 사용되는 차세대 고도 선택적 BTK 억제제다.

CALAVI라는 이 임상시험은 BTK 억제를 통한 염증 감소가 코로나19 유발성 호흡곤란의 중증도를 감소시키는 것으로 나타난 초기 임상 데이터를 기초로 진행된다.

치명적인 코로나19 증상이 있는 환자에서 사망률과 인공호흡의 필요성을 감소시키기 위해 칼?스와 최적지지요법(best supportive care)의 효능 및 안전성을 평가하는 것이 목표다.

이 대규모, 다기관, 글로벌, 무작위 임상시험은 데이터 수집 및 분석을 가속화하기 위해 기록적인 시간으로 개발된 2개 파트 환자 중심 설계를 사용한다.

파트1에서는 중환자실에 있지 않는 코로나19 입원 환자를 대상으로 BSC 단독과 칼?스+BSC 병용요법을 비교 평가한다. 파트2에서는 중환자실 환자 코호트에서 칼?스+BSC 병용요법을 평가하게 된다.

아스트라제네카의 호세 바셀가 항암제연구개발 총괄 부사장은 “이 임상연구를 통해 우리는 과학계의 새로운 통찰력에 대응하고 있다"면서 "최적지지요법에 칼?스를 추가했을 때 환자의 인공호흡기 사용이 감소하고 생존 가능성이 향상되는 것으로 증명되길 바라며 이는 아스트라제네카의 역사상 가장 빠른 임상시험 돌입”이라고 밝혔다.

미국국립암연구소(NCI) 림프악성종양부문 책임자 루이스 스타우트 박사는 “염증 조절에서 단백질 BTK의 잘 알려진 역할을 고려할 때 아칼라브루티닙을 이용한 BTK 억제가 진행성 코로나19 폐질환 환자에게 임상적 혜택을 제공할 가능성이 있다"며 "다른 모든 새로운 치료법과 마찬가지로 최선의 안전한 치료 옵션을 알아보기 위해서는 임상시험에서 데이터를 수집하는 일이 필요하다”고 말했다.

CALAVI 연구는 앞으로 며칠 안에 미국과 유럽 내 다수의 국가들에서 환자 모집을 시작할 예정이다.

美 코로나19 감염 중 11% 의료인 보고

미국에서 코로나19 감염자 가운데 약 11%가 의료종사자(HCP)인 것으로 보고됐다.

CDC는 지난 4월 9일까지 미국에서 보고된 확진 45만9165건과 사망 1만6570명 가운데 환자가 의료인인지 여부가 데이터 상 나타난 16%를 분석한 결과 이같이 밝혔다.

그 결과 의료인 여부가 밝혀진 보고 중 11%가 의료인으로 확인됐고 그들의 중간 연령은 42세, 73%가 여성으로 나타났다. 이는 미국 의료인력 가운데 인구 특성이 반영된 결과로 설명됐다.

즉 감염자의 55%는 16~44세로 가장 많았고 21%는 45~54세, 18%는 55~64세로 파악됐다. 또한 38%는 기존에 하나 이상의 질환이 있었던 것으로 드러났다.

의료인 감염자 중 입원 비율은 8~10% 정도로 전체 인구의 21~31%에 비해 낮게 나왔다. 이는 의료인이 우선적으로 검사를 받아 덜 심한 감염자도 밝혀졌으며 특성 상 중간 연령이 더욱 낮기 때문인 것으로 분석됐다.

아울러 의료인 감염자 가운데 55%는 의료 현장에서만 확진자를 접촉했으며, 27%는 집에서만 감염자와 접했고, 13%는 지역사회에서 감염됐을 것으로 파악됐다.

美 의료인 감염자 증상 보고

기침

78%

열

68%

근육통

66%

두통

65%

호흡 곤란

41%

인후통

38%

설사

32%

구역 및 구토

20%

미각.후각 상실

16%

복통

13%

콧물

12%

이와 함께 의료인 환자 중 92%는 열, 기침, 호흡곤란 중 하나 이상의 증상을 겪었지만 8%는 이들 증상 중 무엇도 겪지 않았다.

더불어 의료인 감염자 중 66%는 근육통, 65%는 두통을 겪었고 미각 및 후각 상실도 16%에서 보고됐다.

의료인 중 사망자 27명은 모든 연령대에서 발생했으며 특히 사망은 65세 이상에서 가장 많았다. 즉, 의료인 감염자 중 65세 이상은 6%에 불과했지만 사망자 중 그 비율은 37%에 달했다.

따라서 CDC는 고령 의료인 가운데 더 높은 위험을 감안해 그들을 원격의료 등 저위험 환경으로 업무를 할당할 것을 권고했다.

또 CDC는 의료인에 대해 업무 시작 전 열과 호흡기 증상을 검사하고 우선적으로 검사를 받으라고 권했다. 그리고 적절한 개인보호장구를 제공하고 이용법을 훈련해야 하며 아프면 일을 삼가도록 권장했다.

단, 보고된 전체 환자의 84%는 의료인인지 여부의 데이터가 드러나지 않아 실제 감염자는 더욱 많을 수도 있다고 CDC는 덧붙였다.

한편, 로이터는 이 날 세계적으로 코로나19 환자가 200만명이 넘었다고 집계했다. 이에 따르면 처음 100만명에 도달하기까지는 83일이 걸렸지만 200만명은 단 14일 만에 도달했고 사망은 13만1101명에 달했다.

그러나 각 국가별로 검사 방식이 다양하고 경증인 경우도 많아 실제 감염자 수는 기록된 수보다 훨씬 더 높을 것으로 보인다.


바슈 헬스, ‘비라졸’ 흡입액 ‘코로나19’ 임상시험

호흡곤란으로 입원한 성인환자들 대상 수 주 내 착수


바슈 헬스 컴퍼니社(舊 밸리언트 파마슈티컬 인터내셔널社)는 항바이러스제 ‘비라졸’(Virazole: 리바비린 흡입액)과 표준치료제를 병용하는 요법이 ‘코로나19’ 감염에 따른 호흡곤란으로 입원한 성인환자들을 치료하는 데 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상시험 프로그램이 캐나다에서 착수된다고 13일 공표했다.

리바비린은 합성 뉴클레오사이드의 일종이어서 바이러스 복제를 차단하는 기전을 나타내는 약물이다.

이에 따라 ‘비라졸’이 ‘코로나19’에 감염된 환자들의 중증도를 완화하는 데 효과적일 수 있을 것으로 보인다고 바슈 헬스 컴퍼니 측은 설명했다.

현재 ‘비라졸’은 미국과 캐나다를 비롯한 일부 국가에서 호흡기 세포융합 바이러스(RSV)로 인한 중증 하기도 감염증으로 입원한 영?유아 환자들을 치료하는 약물로 승인받아 사용되고 있다.

이날 바슈 헬스 컴퍼니 측에 따르면 임상시험은 캐나다 보건부로부터 승인받아 차후 수 주 이내에 착수될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

바슈 헬스 컴퍼니 측은 아울러 ‘비라졸’이 ‘코로나19’ 감염증을 치료하는 데 나타내는 효과를 평가하는 목적의 시험을 추가로 진행하기 위해 FDA를 비롯한 각국의 보건당국과 협의를 진행 중이다.

이와 별도로 바슈 재단은 ‘비라졸’ 흡입제를 이탈리아의 각급병원에서 동정적 사용 프로그램에 따라 무료로 사용될 수 있도록 하기 위해 이 나라의 보건당국과 직접적인 협의를 진행하고 있다.

바슈 헬스 컴퍼니社의 조셉 C. 파파 회장은 “소아 중증 호흡기 감염증 환자들을 치료하는 데 ‘비라졸’이 나타내는 항바이러스 활성이 입증되어 왔던 만큼 우리는 이 약물이 ‘코로나19’에 감염된 성인환자들에게서 호흡곤란 증상을 완화시켜 주는 데 유용한 치료제로 사용될 수 있을 것으로 믿는다”고 말했다.

파파 회장은 뒤이어 “우리는 ‘코로나19’ 환자들에게 ‘비라졸’이 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상시험 프로토콜이 세계 각국에서 허가를 취득할 수 있도록 하기 위한 노력을 적극 기울이고 있다”며 “바슈 헬스 컴퍼니는 앞으로도 전례없는 이번 글로벌 보건 판데믹 상황이 종식되는 데 도움이 될 수 있도록 하기 위해 우리가 할 수 있는 부분에 사세를 집중해 나갈 것”이라고 강조했다.

구체적인 예로 파파 회장은 자사제품들의 무상제공과 새로운 치료대안을 찾기 위한 연구?개발 진행, 환자들과 의료기관 및 자사 재직자들을 위한 지원 등을 열거했다.

임상시험 프로토콜에 따르면 이번 시험은 ‘코로나19’ 검사에서 양성 판정을 받았고, 중증 호흡곤란 증상을 동반한 18세 이상의 성인 입원환자들을 대상으로 ‘비라졸’이 나타내는 효능 및 안전성을 평가하는 내용의 개방표지, 중재적 임상시험으로 진행될 예정이다.

시험에 참여한 두 그룹은 각각 다른 용량의 ‘비라졸’과 기존의 표준요법제를 병용하게 된다