FDA, 최초의 담관암 표적 치료제 신속 승인
경구 FGFR 억제제...즉시 발매 예정
미국 식품의약국(FDA)이 담관암에 대한 최초의 표적 치료제를 승인했다.
미국 바이오제약회사 인사이트는 FDA가 이전에 치료받은 경험이 있는 섬유아세포성장인자수용체2(Fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2) 융합 또는 재배열을 동반한 절제불가능 국소 진행성 또는 전이성 담관암종 성인 환자 치료 용도의 키나아제 억제제 페마자이레(Pemazyre, 성분명 페미가티닙)를 승인했다고 17일(현지시간) 발표했다.
▲ 미국 식품의약국은 인사이트의 페마자이레를 이전에 치료받은 경험이 있는 절제불가능 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자를 위한 최초의 표적 치료제로 승인했다.
페마자이레는 경구용 FGFR 억제제이며 FDA에 의해 이 적응증에 승인된 최초이자 유일한 치료제다.
전체 반응률과 반응 지속기간을 기반으로 신속 승인 절차를 거쳐 허가됐다.
지속적인 승인 유지 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 입증 및 설명에 따라 결정될 수 있다.
인사이트의 에르베 호페노트 최고경영자는 “담관암에서 FGFR2 융합 또는 재배열에 대한 우리의 연구와 최초의 표적 치료 옵션인 페마자이레의 개발은 과학적 발견을 환자의 삶에 긍정적인 영향을 줄 수 있는 솔루션으로 변환시키려는 당사의 노력을 보여준다"면서 "우리는 페마자이레를 환자에게 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각하며, 이 치료제를 즉시 이용할 수 있도록 할 계획”이라고 밝혔다.
이번 FDA의 승인은 성인 담관암종 치료제로 페마자이레를 평가한 다기관, 개방표지, 단일군 연구인 FIGHT-202 임상시험에서 나온 데이터를 근거로 한다.
FGFR2 융합 또는 재배열을 동반한 환자들에서 페마자이레 단독요법은 전체 반응률(1차 평가변수)이 36%, 반응 지속기간 중앙값(2차 평가변수)이 9.1개월로 나타났다.
페마자이레의 경고 및 주의사항에는 안구 건조 또는 염증, 각막 염증, 눈물 증가, 망막장애 같은 눈질환과 혈중 인산 수치 상승, 태아 독성에 관한 내용이 포함됐다.
가장 흔한 이상반응으로는 고인산혈증, 저인산혈증, 탈모, 설사, 손발톱 독성, 피로, 미각장애, 구역, 변비, 구내염, 안구건조증, 구강건조증, 식욕감소, 구토, 관절통, 복통, 등통증, 피부건조증 등이 보고됐다.
FDA는 페마자이레를 이전에 치료받은 진행성/전이성 또는 절제불가능 FGFR2 전위 담관암종 환자 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다. 또한 희귀의약품으로도 지정했으며 우선 심사 프로그램을 통해 신속 심사했다.
담관암은 드문 유형의 암이며 해부학적 기원에 따라 간 내부에 존재하는 담도에서 발생한 간내 담도암(iCCA)과 간 외부의 담도에서 발생한 간외 담도암으로 분류된다. 담관암은 예후가 나쁜 후기 또는 진행 단계에서 진단되는 경우가 많다.
FGFR2 융합 또는 재배열은 간내 담도암 환자의 10~16%에서 발견된다. FGFR는 종양 세포의 증식, 생존, 이동 및 혈관형성에서 중요한 역할을 한다.
FGFR의 융합, 재배열, 전위, 유전자 증폭 활성은 다양한 암의 발달과 밀접한 관련이 있다.
미국 메모리얼슬로언케터링암센터의 가싼 아부알파 박사는 “담관암종은 희귀질환으로 간주되지만 지난 30년 동안 계속 증가 추세를 보이고 있다'며 "과거 치료 선택권이 제한됐던 1차 화학요법 또는 수술 이후 재발률이 높은 환자를 위한 새로운 표적 치료 옵션을 갖게 된 것은 고무적인 일”이라고 말했다.
인사이트는 유럽의약청(EMA)에도 페미가티닙의 판매허가신청을 제출했으며 현재 심사가 진행 중이다.
日‘아비간’ 중증 60%· 경·중등증 90% 개선 발표
유해현상 17%에 발생…관찰연구에 한계 지적 새로운 검증 필요성도 지적
일본의 믹스온라인판은 ‘지난 18일 개최된 일본감염증학회 웹특별 심포지엄에서 후지타의과대학 매생물학강좌·감염증과의 도이 요헤이 교수가 ‘아비간(favilavir)’은 코로나19 중증환자의 60%, 경증이나 중등증 환자의 90%에서 개선을 보였다고 발표했다’고 전했다.
신속관찰 연구결과를 발표한 도이 교수는 ‘코로나19 감염증 환자에 ‘아비간’을 투여한 결과, 투여개시 14일 후에 중증환자의 60%, 경증 및 중등증 환자의 90%에서 개선이 인정됐다‘고 밝혔다.
하지만 도이 교수는 ‘증상개선에 대한 판단이 의사의 주관에 의한 것이나 흡입스테로이드제인 ‘시크레소니드’ 등과 병용요법도 많고 대조군도 놓여 있지 않은 등 관찰연구의 한계도 있다’며 새로운 검증이 필요하다는 지적도 함께 언급했다.
연구는 전국의 약200개 의료기관이 참여하여 중등증~중증 환자를 중심으로 등록이 진행됐으며, 해석대상은 346례(남성 262례, 여성 84례)였다. 파빌라비르에 최기형성의 부작용이 알려져 있고 코로나19 환자 중 남성비율이 높은 점에서 남성등록이 많은 것으로 보인다고 밝혔다. 연령은 50대가 25%로 가장 많았으며, 60대(22%), 70대(20%) 40대(13%) 등 비교적 고령자가 중심이 됐다. 또, 합병증은 심혈관질환이 30%, 당뇨병이 26%, 만성폐질환이 14%, 면역질환이 6%이고, 이들을 합병하는 환자는 53%로 절반 이상이었다. 체온은 37.5도 이상이 55%, 37.5도 미만이 32%. 폐렴은 양측성이 83%, 편측성이 5%였다. 산소포화도 ？90% 또는 산소투여는 60%, 노인은 30%, 탈수 28%, 의식장애 11%, 수축기 혈압치？90가 1%로 중증환자가 많이 포함됐다.
평가는 주치의의 주관으로 ‘개선’ ‘불변’ ‘악화’로 3구분한 결과, 경증은 투여개시 7일후 70%, 14일후 90%에서 개선이 인정됐으며, 중등증은 투여개시 7일후에 66%, 14일후에 85%에서 개선이 인정됐다. 중증의 경우도 투여개시 7일후 41%, 14일후 61%에서 개선이 인정됐다. 단, 중증사례에서는 ‘악화’가 투여개시 7일후 34%, 14일후 33%였다고 한다.
경증은 산소투여가 없는 환자, 중등증은 산소는 투여하지만 기계환기가 없는 환자, 중증은 기계환자가 있는 환자로 정의됐다.
한편, 유해현상은 해석한 188명 중 32명(17%)에서 발생했다. 고요산혈증이 15명, 간기능치 이상이 12명이었고, 고빌리루빈혈증, 급성 신장애, 메스꺼움, 피진, 약제열 등이 각각 1명씩이었다.
도이 교수는 ‘‘코로나19’ 환자는 대부분이 자연 치유되지만 일부 환자는 급격하게 증상이 악화되어 죽음에 이르기도 한다’고 지적하며 ‘현단계에서는 무작위 대조시험(RCT)에서 유효성을 나타내는 의약품은 없으며 투여 타이밍도 정확하지 않다. 향후 새로운 검증의 필요하다’고 지적했다.
‘아비간’은 토야마화학이 개발한 신종플루치료약으로 바이러스의 RNA복제에 필요한 RNA중합효소의 기능을 선택적으로 저해함으로써 바이러스 증식을 억제하는 작용을 발휘하기 때문에 RNA바이러스인 ‘코로나19’에 대한 효과가 기대되어 치료제로 주목받고 있다. 현재 일본에서는 코로나19와 관련 3상 임상시험 중에 있으며 토야마화학은 일본 정부의 요청에 따라 증산체제에 돌입한 상태다.
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보건복지부와 식품의약품안전처는 입법예고
20/04/20 12:32
코미팜 직원채용 공고 1명이 아님 ( 급구 4,24일 까지 )
20/04/20 00:49
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