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FDA는 제 1 형 신경 섬유종증 (NF1) 소아 환자를위한 첫 번째 치료법 승인



세계에서 알약. 1822-미국 식품 의약 국 (FDA)은 Koselugo (selumetinib)를 승인했으며 2 세 이상의 소아 환자의 치료를 위해 1 형 신경 섬유종 증 (NF1)으로 신경계의 유전 적 장애를 나타냅니다. 신경에서 종양의 성장.

이 드문, 진행성 및 종종 변질 성 질환의 치료를 위해 FDA에서 승인 한 최초의 약으로, 일반적으로 약 3,000 명당 한 명의 어린이에서 시작됩니다. NF1은 피부 색소 침착, 신경 학적 및 골격 변화의 변화 및 평생 동안 종양 발생 위험을 특징으로한다.

Koselugo는 얼굴, 사지, 척추 주변 및 신체 부위를 포함하여 신체의 어느 곳에서나 발생할 수있는 신경 외피 관련 종양 인 증상 및 수술 불가능한 신경성 신경 섬유종 (PN) 환자에게 특별히 승인 된 키나제 억제제입니다. 장기가 닿을 수있는 몸의 깊이

승인을 위해 FDA는 NF1 및 PN 소아 환자에 대한 국립 암 연구소 (National Cancer Institute)의 임상 연구 결과에 의존했습니다. 효능 결과는 연구 동안 종양 크기 및 관련 이환율의 정기적 인 평가를받은 Koselugo- 치료 된 환자 중 50 명으로부터 얻은 것이다.

환자는 질병 진행 또는 허용 할 수없는 부작용이 나타날 때까지 하루에 두 번 권장 복용량 (25 mg / m2)을 받았습니다. 임상 연구는 전체 반응률 (ORR)을 측정하여 완전한 반응을 보인 환자의 비율 및 종양 부피 감소가 20 %를 초과 한 환자의 비율로 정의되었으며 다른 자기 공명 영상으로 확인되었습니다. 3-6 개월 안에. ORR은 66 % 였고 응답은 82 %에서 12 개월 이상 지속 된 부분적인 반응이었습니다.

Koselugo 치료 중 평가 된 다른 임상 결과에는 PN 관련 변형, 증상 및 PN의 기능적 장애의 변화가 포함됩니다. 치료 동안 각 PN 관련 이환율 (예 : 변형, 통증, 힘 및 이동성 문제,기도 압박, 시각 장애 및 방광 또는 장 기능 장애)에 대해 평가 된 환자 샘플 크기가 제한되었지만 PN과 관련된 증상 및 기능적 결함을 개선하는 경향이 나타났다.

Koselugo로 치료받은 환자의 일반적인 부작용은 구토, 발진, 복통, 설사, 구역, 건성 피부, 피로, 근골격계 통증, 열, 여드름 발진, 구내염, 두통, 마비 증 및 가려움증이었습니다.

Koselugo는 또한 망막의 정맥 폐색, 망막 색소의 상피 박리 및 시력 손상을 포함하여 심부전 및 안구 독성을 포함한 심각한 부작용을 유발할 수 있습니다.
  

FDA는 이미 고아 의약품으로 지정된 약물을 우선 순위 검토 및 획기적인 치료법으로 지정했습니다.


게시 날짜 : 2020 년 4 월 28 일
 

의제 특별 회의 가격 및 상환위원회 (CPR)

Ordine del giorno riunione straordinaria Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) 

L'Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibile l'ordine del giorno generale e del Settore HTA ed economia del farmaco dei lavori della riunione straordinaria del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) del 28 aprile 2020.

Le informazioni sono contenute nella pagina “Riunione straordinaria Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) - del 28 aprile 2020” raggiungibile dal box “Link correlati”.


의제 특별 회의 가격 및 상환위원회 (CPR)



이탈리아 의약품 청 (The Italian Medicines Agency)은 2020 년 4 월 28 일 가격 및 상환위원회 (CPR) 특별 회의에서 일반 및 HTA 부문 및 의약품 경제 아젠다를 이용할 수 있도록합니다.

이 정보는 "관련 링크"상자에서 액세스 할 수있는 "2020 년 4 월 28 일 임시 가격 상환위원회 (CPR) 회의"페이지에 포함되어 있습니다

Esiti della riunione del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR)

L'Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibile l'esito dei lavori della riunione del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) dell'AIFA del 21-22-23 aprile 2020.

Le informazioni sono contenute nella pagina “Riunione Straordinaria Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) dal  21 al 23 aprile 2020” raggiungibile dal box “Link correlati”.

Pubblicato il: 28 aprile 2020

가격 및 상환위원회 (CPR) 회의 결과


이탈리아 의약품 청은 2020 년 4 월 21-22-23 일의 AIFA 가격 및 상환위원회 (CPR) 회의 결과를 제공합니다.

이 정보는 "관련 링크"상자에서 "2020 년 4 월 21 일부터 23 일까지 CPR (가격 및 상환위원회 임시 회의)"페이지에 포함되어 있습니다.


게시 날짜 : 2020 년 4 월28