L'Agenzia Italiana del Farmaco ha aggiornato i moduli di presentazione delle richieste di accesso al Fondo nazionale AIFA, al fine di consentire la migliore gestione della valutazione delle richieste di accesso al fondo AIFA 5%, di assicurare un’accurata valutazione delle richieste estremamente numerose che pervengono all'AIFA, e di garantire al contempo un oculato impiego delle risorse a disposizione per consentire ai pazienti l’accesso precoce ai trattamenti.

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L'Agenzia Italiana del Farmaco ha aggiornato i moduli di presentazione delle richieste di accesso al Fondo nazionale AIFA, al fine di consentire la migliore gestione della valutazione delle richieste di accesso al fondo AIFA 5%, di assicurare un’accurata valutazione delle richieste estremamente numerose che pervengono all'AIFA, e di garantire al contempo un oculato impiego delle risorse a disposizione per consentire ai pazienti l’accesso precoce ai trattamenti. 

A partire dal 25/05/2020, il modulo di richiesta di accesso al Fondo, il modulo relativo alla trasmissione del preventivo e il modulo di comunicazione di inizio e interruzione del trattamento sono sostituiti. 

Si ricorda che non saranno prese in considerazione:

• richieste non conformi alla modulistica e alle istruzioni aggiornate;
• richieste con modulistica incompleta;
• richieste per le quali non sia stata gi？ esplorata la disponibilit？ dell’azienda farmaceutica a fornire gratuitamente il medicinale ai sensi del D.M. 7 settembre 2017 e dell’azienda ospedaliera a far riferimento a fondi aziendali o regionali dedicati ai trattamenti off label per le malattie rare o per condizioni particolarmente gravi prive di alternative terapeutiche;
• richieste contenenti un razionale non sufficientemente dettagliato e adeguatamente supportato con dati clinici che giustifichino il regime terapeutico richiesto, anche in relazione alla storia clinica del paziente, e la dimostrazione di assenza di alternative terapeutiche valide, con particolare riferimento a quelle rimborsate dal SSN. 

Si ricorda, altres？, che, in caso di urgenza, le strutture ospedaliere possono decidere autonomamente di avviare percorsi di terapia off label che i clinici ritengono pi？ adeguati, facendo anche riferimento a fondi ospedalieri o regionali dedicati alla copertura di tali regimi terapeutici.

Si desidera quindi chiarire che l’avvio del trattamento non necessita di alcuna autorizzazione preventiva da parte di AIFA, essendo tale autorizzazione relativa esclusivamente al rimborso del costo sostenuto dall’Azienda ospedaliera o dalla Regione, secondo i limiti riportati nel preventivo approvato.

L’eventuale diniego di accesso al fondo non corrisponde a un divieto generale di uso del regime terapeutico proposto, bens？ a un mancato rimborso da parte di AIFA, anche a causa della potenziale assenza dei requisiti regolatori necessari per accedere al rimborso in base alla normativa vigente.

I moduli aggiornati sono presenti nella sezione "Fondo Nazionale AIFA (“Fondo 5%”)" raggiungibile dal box “Link correlati”

Pubblicato il: 25 maggio 2020

Pillola dal Mondo n. 1839？- La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Retevmo (selpercatinib) capsule per il trattamento di tre tipi di tumore che presentano un’alterazione (mutazione o fusione) nel gene RET ？(“REarranged during Transfection”).

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Pillola dal Mondo n. 1839 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Retevmo (selpercatinib) capsule per il trattamento di tre tipi di tumore che presentano un’alterazione (mutazione o fusione) nel gene RET  (“REarranged during Transfection”).

In particolare, Retevmo ？ stato approvato per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) diffuso, nei pazienti adulti; carcinoma midollare avanzato della tiroide (MTC) o MTC che si ？ diffuso, in pazienti di et？ pari o superiore a 12 anni; carcinoma tiroideo avanzato RET fusione-positivo, in soggetti di et？ pari o superiore a 12 anni.

Retemvo ？ la prima terapia approvata specificamente per il cancro con alterazioni del gene RET.

Per l’approvazione di Retevmo l’FDA si ？ basata sui risultati di una sperimentazione clinica che ha coinvolto pazienti con ciascuno dei tre tipi di tumore. Durante la sperimentazione clinica, i pazienti hanno ricevuto 160 mg di Retevmo per via orale due volte al giorno fino alla progressione della malattia o alla tossicit？ inaccettabile. Come principali misure di esito di efficacia sono state assunte il tasso di risposta globale (ORR), che riflette la percentuale di pazienti che presentavano una certa quantit？ di contrazione del tumore, e la durata della risposta (DOR).

L’efficacia nel trattamento del NSCLC ？ stata valutata in 105 pazienti adulti con NSCLC fusione RET-positivo, precedentemente trattati con chemioterapia al platino. L’ORR per i 105 pazienti ？ risultato del 64%. Per l’81% dei pazienti che hanno avuto una risposta al trattamento, la durata ？ stata di almeno sei mesi. L’efficacia di Retemvo ？ stata inoltre valutata in 39 pazienti con NSCLC fusione RET-positivo mai trattati in precedenza. Per questi pazienti, l'ORR ？ stato dell’84%. Nel 58% dei casi di risposta al trattamento, la durata ？ stata di almeno sei mesi.

L’efficacia nel trattamento dell’MTC negli adulti e nei pazienti pediatrici ？ stata valutata in 143 pazienti con MTC RET-mutanti avanzati o metastatici, precedentemente trattati con cabozantinib, vandetanib o entrambi, e nei pazienti con MTC RET-mutanti avanzati o metastatici che in precedenza non avevano ricevuto un trattamento con cabozantinib o vandetanib. L’ORR per i 55 pazienti precedentemente trattati ？ risultato del 69%. Per il 76% dei pazienti che hanno avuto una risposta al trattamento, la durata ？ stata di almeno sei mesi. L’efficacia ？ stata anche valutata in 88 pazienti che non erano stati precedentemente trattati. L’ORR per questi pazienti ？ risultato del 73%. Nel 61% dei casi di risposta al trattamento, la durata ？ stata di almeno sei mesi.

L’efficacia di Retevmo nel trattamento del carcinoma tiroideo RET positivo alla fusione negli adulti e nei pazienti pediatrici di et？ pari o superiore a 12 anni ？ stata valutata in uno studio che ha arruolato 19 pazienti con carcinoma tiroideo RET positivo alla fusione che erano refrattari allo iodio radioattivo (RAI), se opzione terapeutica appropriata, e in precedenza avevano ricevuto un altro trattamento sistemico, e 8 pazienti con carcinoma tiroideo RET positivo alla fusione, refrattari alla RAI ma che non aveva ricevuto alcuna terapia aggiuntiva. L’ORR, per i 19 pazienti precedentemente trattati, ？ risultato del 79%. Nell’87% dei casi di risposta al trattamento, la durata ？ stata di almeno sei mesi. Negli 8 pazienti che non avevano ricevuto altra terapia oltre alla RAI, l’ORR ？ stato del  100%. Nel 75% dei pazienti, la risposta ？ durata almeno sei mesi.

Gli effetti indesiderati pi？ comuni di Retevmo sono stati l’aumento degli enzimi aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) nel fegato, aumento della glicemia, diminuzione della conta dei globuli bianchi, diminuzione dell’albumina nel sangue, diminuzione del calcio nel sangue, secchezza delle fauci, diarrea, aumento della creatinina, aumento della fosfatasi alcalina, ipertensione, affaticamento, gonfiore nel corpo o negli arti, basso numero di piastrine nel sangue, aumento del colesterolo, eruzione cutanea, costipazione e diminuzione del sodio nel sangue. Tra gli effetti collaterali gravi che Retevmo pu？ causare, epatotossicit？, pressione sanguigna elevata, prolungamento dell’intervallo QT, sanguinamento e reazioni allergiche.

Retevmo ha ricevuto dall’FDA la designazione di farmaco orfano, Priority Review e Breakthrough Therapy ed ？ stato approvato con attraverso il percorso di approvazione accelerata.

Pubblicato il: 25 maggio 2020

L'Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibile l’aggiornamento settimanale dei dati relativi ai trattamenti con i nuovi farmaci ad azione antivirale diretta di seconda generazione (DAAs) per la cura dell’epatite C cronica, raccolti dai Registri di monitoraggio AIFA.

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L'Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibile l’aggiornamento settimanale dei dati relativi ai trattamenti con i nuovi farmaci ad azione antivirale diretta di seconda generazione (DAAs) per la cura dell’epatite C cronica, raccolti dai Registri di monitoraggio AIFA.

Le informazioni sono contenute nella pagina "Aggiornamento epatite C" raggiungibile dal box "Link correlati".

Pubblicato il: 25 maggio 2020  

 형 간염 : 등록 환자의 25/05/2020 업데이트



Italian Medicines Agency는 AIFA 모니터링 등록부에서 수집 한 만성 C 형 간염 치료를위한 새로운 2 세대 직접 항 바이러스 약물 (DAA)로 치료와 관련된 데이터를 매주 업데이트합니다.

정보는 "관련 링크"상자에서 액세스 할 수있는 "C 형 간염 업데이트"페이지에 포함되어 있습니다.


게시 날짜 : 2020 년 5 월 25 일 

 

Gli studi sono presentati in ordine di approvazione (dal pi？ recente), con l'indicazione del titolo dello studio e del promotore. Per ogni sperimentazione ？ possibile visualizzare e scaricare i documenti disponibili sempre aggiornati (protocollo, sinossi, parere del Comitato Etico, ecc.).