그런데 유니큐어(UniQure)의 지질분해 효소결핍증 치료제 '글리베라(Glybera)'는 유럽에서 2012년 승인을 받았으나, 시장에서 철수했다. 고가의 치료비용(약 15.2억원)을 감당할 수 있는 지속 가능한 보상 모델이 없었기 때문이다.

 

이처럼 현재 유전자 치료제의 가장 큰 걸림돌은 높은 치료비용과, 이를 분담할 수 있는 지불 모델의 부재다.

 

생명공학정책연구센터의 '2020년 글로벌 생명과학 산업(Red 바이오 중심)에 대한 5가지 예측'에 따르면, 유전자 치료제의 비용 분담을 위해 결과 기반, 재보험(reinsurance), 소득 기반, 동적 가격 책정 등과 같은 지급 모델이 전 세계를 대상으로 실험되고 있다.

 

그러나 일시적 환자 모니터링과 같은 단점과 연방 지원 기금 프로그램의 부족은 유전자 치료제의 처방을 방해하고 있다.

 

실제로 스파크 테라퓨틱스의 '럭스터나(Luxturna)'의 가격은 85만 달러, 블루버드의 '진테글로(Zynteglo)'는 180만 달러, 노바티스의 '졸겐스마(Zolgensma)'는 210만 달러로 유전자 치료 가격은 점차 높아지고 있다. 이 때문에 환자 접근성이 상당히 떨어진다는 분석이 있다.

 

하지만 스파크 테라퓨틱스, 블루버드, 노바티스와 같은 유전자 치료제 개발사들은 모두 유전자 치료법의 처방 확대를 위해 연금 모델(Annunity-based model) 및 분할 상환 지급 모델(Amortized payment model)을 채택했다.

 

정부기관 CMS, NICE, NHS는 Cigna, CVS와 같은 민간기업과 연계해 이러한 모델의 대규모 채택을 주장하고 있다.

 

한 예로 미국의 대규모 생명보험회사인 시그나(Cigna)는 환자들에게 아무런 대가없이 이들 유전자치료제를 사용할 수 있는 방법을 고안해 냈다. `The Embarc Benefit Protection platform(이하 `Embarc`)을 활용하면, 유전자치료제를 사용하는 환자 한명당 한달 단위의 비용이 지불된다는 것. 시그나는 보험에 가입된 환자는 외래 비용은 전혀 들지 않을 것이라고 발표했다. 이는 '가치 기반'에 근거한 새로운 프로그램이다.

 

이와 같은 새로운 지불 모델은 치료 후 환자 모니터링(FDA 규정에 따라 의무화)과 제품 혁신을 방해하지 않는 선에서 비용을 줄인다. 이에 이해 관계자들 사이에서는 긍정적 평가를 받고 있다.

 

다만 유전자 치료제는 특수성을 갖는다. 유전자·세포치료제는 더 짧은 치료 기간, 높은 치료 효과라는 장점이 있으나, 반대로 높은 초기 비용, 장기 유효성과 안전성 데이터의 부족, 복잡한 관리, 약물 투여 및 환자 모니터링 요구사항 등 복잡하게 얽힌 고려사항이 있다.

 

이에 따라 의사와 함께 환자 모니터링 회사는, 지불자와 제조업체 사이에서 공정한 제 3자의 역할을 수행해야한다. 특히 모니터링 회사는 성공 및 실패에 대한 상호 수용 가능한 결과를 설정하는데 도움이 돼야 한다.

 

이 유전자 치료제는 미국 단독으로만 수입의 65%를 감당할 것으로 예상되고 있다.

 

그래서 FDA는 모든 유전자 치료법에 대해 '동반진단 테스트'의 필요성을 제안했다. 의약품 제조업체와 진단 회사들은 고위험 환자를 식별하고, 궁극적으로 향후 지불 손실을 피하기 위해 치료에 대한 동반진단 개발에 협력해야한다.

 

업계 관계자는 "장치 테스트 전문 지식을 보유한 CRO는 이러한 FDA 방침이 하나의 기회가 될 수 있다. 약물 장치 시험 및 개발에서 중요한 역할을 수행하고 시험 데이터베이스를 생성하면, 승인 프로세스를 용이하게 만들어 보상과 연계 할 수 있는 측정 결과를 확립할 것으로 기대된다"고 말했다.