경구 다발성 경화증 치료제 림프종 적응증 추가

‘엑스포비오’ 미만성 거대 B세포 림프종 용도 FDA 승인

미국 매사추세츠州 뉴턴에 소재한 핵 수송(SINE) 저해제 개발 전문 제약기업 카리오팜 테라퓨틱스社(Karyopharm Therapeutics)는 자사의 경구용 다발성 경화증 치료제 ‘엑스포비오’(Xpovio: 셀리넥소)의 적응증 추가가 FDA로부터 승인받았다고 22일 공표했다.

이에 따라 동종계열 최초 선택적 핵 수송 화합물 저해제 ‘엑스포비오’는 재발성 또는 불응성 성인 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제 적응증으로도 사용이 가능케 됐다.

미만성 거대 B세포 림프종은 ‘엑스포비오’가 승인받은 두 번째 적응증이다.

여기서 언급된 미만성 거대 B세포 림프종은 따로 명시되지 않았고 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제로 치료를 진행한 이후 여포성(濾胞性) 림프종으로 인해 발생한 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 포함하는 개념이다.

FDA는 가속승인(Accelerated Approval) 프로그램을 적용한 가운데 반응률 자료를 근거로 ‘엑스포비오’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

가속승인 프로그램은 중증 질환 치료제로 개발 중이면서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 약물들에 대한 심사를 진행할 때 적용되고 있다.

‘엑스포비오’에 추가된 적응증은 가속승인을 취득한 것이어서 승인 지위를 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 미국시장에서 곧바로 새로운 적응증으로 ‘엑스포비오’를 발매할 예정이다.

이와 함께 카리오팜 테라퓨틱스 측은 내년에 유럽 의약품감독국(EMA)에 ‘엑스포비오’의 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 적응증 추가 신청서를 제출한다는 방침이다.

카리오팜 테라퓨틱스社의 섀런 섀첨 대표는 “경구용 약물인 ‘엑스포비오’가 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 가속승인을 취득한 것은 현재 치료제 선택의 폭이 제한적인 환자 및 환자가족들을 위해 중요한 성과물이 도출된 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 또 “이번에 이루어진 적응증 추가 결정이 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 미만성 거대 B세포 림프종 환자들을 위한 경구요법제가 허가를 취득한 첫 번째 사례이자 이처럼 고도로 공격적인 유형의 림프종을 치료하기 위한 단일요법제가 승인된 첫 번째 사례”라는 말로 의의를 강조했다.

섀첨 대표는 뒤이어 “두번째 암 적응증이 ‘엑스포비오’에 추가된 것은 이 약물의 새로운 작용기전과 투여의 편리성, 상당한 치료전력이 있는 환자들에게서 신속하고 지속적인 반응을 나타내는 효과 등의 특성들이 반영된 결과라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

코넬대학 의과대학 석학교수이자 뉴욕 장로교병원？코넬대학 의과대학 부속병원에 재직 중인 종양학 전문의인 존 P. 레너드 박사(혈액학？의료종양학)는 “재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자들은 상당수가 취약성이 높은 환자그룹에 속하는 관계로 새로운 치료제를 절실히 필요로 해 왔던 형편”이라며 “유감스럽게도 다양한 유형의 항암화학요법제들과 표적화 약물복합제들이 사용되어 왔음에도 불구, 여전히 많은 환자들에게서 증상이 진행되고 있을 정도”라고 설명했다.

레너드 박사는 “단일요법제인 경구용 ‘엑스포비오’가 임상 2b상 ‘SADAL 시험’에 충원된 134명의 다양한 아유형(亞類型) 환자들에게서 완전반응률 13%를 포함해 29%에 달하는 총 반응률을 나타냈는데, 이것은 임상적으로 유의할 만한 수준의 것에 해당한다”며 “중요한 것은 반응을 나타낸 환자들 가운데 38%에서 그 같은 반응이 6개월차에도 지속되었다는 점”이라고 언급했다.

경구용 ‘엑스포비오’의 임상적 프로필과 내약성을 볼 때 의사 및 환자들에게 기존의 정맥주사용 항암화학요법제들을 대체할 새로운 치료제로 각광받을 수 있을 것으로 기대된다고 덧붙이기도 했다.

카리오팜 테라퓨틱스社의 마이클 G. 카우프먼 대표는 “곧바로 ‘엑스포비오’가 미만성 거대 B세포 림프종 환자들에게 사용될 수 있도록 하기 위해 발매에 들어갈 것”이라며 “이를 통해 이 제품을 필요로 하는 환자들에게 접근성이 확대될 수 있도록 뒷받침하고자 한다”고 말했다.

그는 또 “카리오팜 테라퓨틱스가 지난 2008년 설립된 이래 핵 수송 조절제들(nuclear transport modulators)에 대한 연구？개발을 진행하는 데 사세를 집중해 왔다”며 “최초이자 유일한 핵 수송 저해제로 미국에서 허가를 취득한 제품을 두가지 적응증으로 발매에 들어가면서 회사가 성장하기 위한 새로운 단계로 접어들 수 있게 된 것은 대단히 고무적”이라고 덧붙였다.