연구팀은 "항암제마다 적합한 전달체를 찾아야 했던 기존의 어려움을 해소해준다"며 "모든 약물을 탑재할 수 있는 ‘만능 전달체’"라고 설명했다. 이어 "다양한 항암제들의 시너지 효과를 기대할 수 있는 ‘플랫폼 전달체’가 될 것’이라고 했다.

연구성과는 국제 학술지 ‘어드밴스드 머티리얼스(Advanced Materials)’에 지난 20일 표지논문으로 게재됐다.

다국적제약, 임상시험 봇물...로슈·사노피·MSD·얀센·AZ

 브리스톨 마이어스 스큅이 암과 섬유증 치료를 위한 바이오치료법을 만들고 개발하는 회사인 포비우스(Forbius)를 인수하기로 했따고 24일(현지시간) 발표했다. 자세한 사항은 알려지지 않았지만 브리스톨은 마일스톤에 성공에 따른 마일스톤 지급과 함께 선불로 지급할 것이라고 말했다. 브리스톨에 따르면 포비우스는 면역억제 및 섬유화의 핵심 매개체인 TGF-베타 1&3 억제제 포트폴리오를 개발했다.

노바티스 흑색종 치료제 병용요법 임상 실패

FDA, 또 다른 교모세포종 치료제 ‘패스트 트랙’

호주 생명공학사 카지아 테라퓨틱스 팍살리십(GDC-0084)

FDA가 교모세포종 치료제로 개발이 진행 중인 또 하나의 신약후보물질을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했다.

호주의 항암제 특화 생명공학기업 카지아 테라퓨틱스 리미티드社(Kazia Therapeutics Limited)는 FDA가 자사의 팍살리십(paxalisib？또는 ‘GDC-0084’)을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했다고 20일 공표했다.

교모세포종은 가장 빈도높게 나타나는 데다 가장 공격적인 유형의 원발성 뇌종양으로 알려져 있다.

‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됨에 따라 카지아 테라퓨틱스 측은 직접적인 대면회의 뿐 아니라 팍살리십의 남은 개발기간 동안 서면 상담을 자주 받는 등 FDA의 허가심사 담당자들과 잦은 만남을 통해 도움을 기대할 수 있게 됐다.

이와 함께 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됨에 따라 허가신청서가 제출되었을 때 ‘가속승인’(Accelerated Approval) 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정되어 빠른 시일 내에 허가를 취득할 수 있을 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다.

또한 ‘패스트 트택’ 지정으로 카지아 테라퓨틱스 측은 허가신청서를 개발이 종결된 후 일괄제출하지 않고 마무리된 부분부터 순차적？단계적으로 제출하는 ‘롤링리뷰’(rolling review) 방식으로 진행할 수 있게 됐다.

카지아 테라퓨틱스 측은 2020 회계연도에 팍살리십의 허가신청서를 일차적으로 부분제출할 수 있기 위한 준비작업에 착수할 예정이다.

카지아 테라퓨틱스社의 제임스 가너 대표는 “팍살리십이 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 것은 FDA가 이 약물이 교모세포종 환자들에게서 유의할 만한 개선효과를 나타낼 수 있으리라는 잠재력을 인식한 결과”라며 “덕분에 팍살리십의 발매가 크게 앞당겨질 가능성을 기대할 수 있게 된 것”이라고 말했다.

특히 ‘롤링리뷰’ 절차를 밟을 수 있게 됨에 따라 조기에 허가신청서를 제출하면서 시간을 절감하고, 나아가 팍살리십 개발에 따른 위험성을 낮출 수 있게 될 것이라는 말로 가너 대표는 높은 기대감을 감추지 않았다.

가너 대표는 “이에 따라 팍살리십의 막바지 단계 개발로 이행하는 과정에서 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 덧붙이기도 했다.

이날 카지아 테라퓨틱스 측에 따르면 이번에 FDA는 방사선요법과 뇌종양 치료제 ‘테모다’(테모졸로마이드)를 1차 약제로 사용해 치료를 마쳤고, 비 메틸화 MGMT(O-6-Methylguaninemethyltransferase) 촉진 상태를 나타내는 신규진단 교모세포종 환자들을 위해 팍살리십을 사용하는 용도를 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것이다.

이 같은 적용증은 현재 진행 중인 팍살리십의 임상 2상 시험에 참여한 피험자들이 앓고 있는 교모세포종의 구체적인 유형이기도 하다.

한편 카지아 테라퓨틱스 측은 지난 7일 FDA가 팍살리십을 공격적인 소아 뇌종양의 일종으로 알려진 산재적 내재적 뇌교종(DIPG: diffuse intrinsic pontine glioma) 치료를 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’(RPDD)로 지정했다고 공표한 바도 있다.

이번에 팍살리십이 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받은 것은 산재적 내재적 뇌교정 치료를 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정된 것과는 직접적인 연관성이 없다고 카지아 테라퓨틱스 측은 덧붙였다.

카지아 테라퓨틱스 측은 지난 2월 신규진단 교모세포종 환자들에게 팍살리십이 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 2상 시험의 피험자 충원을 마친 데 이어 중간평가 자료를 지난 6월 열렸던 미국 암연구협회(AACR) 가상 연례 학술회의에서 공개한 바 있다.

이에 따르면 팍살리십으로 치료를 진행한 그룹의 평균 총 생존기간은 17.7개월로 집계되어 현재 표준요법제인 ‘테모다’의 12.7개월을 상회했음이 눈에 띄었다.

카지아 테라퓨틱스 측은 하반기에 추가자료를 공개한 뒤 내년 초 시험을 종결지을 수 있도록 한다는 방침이다.

한국팜비오,미국 라이선스 마약성 진통제 신약 FDA 승인

정맥주사용 마약성 진통제 올린비크...국내 개발- 제품화 추진

한국팜비오(회장 남봉길)는 미국 트리베나(Trevena)사와 독점 라이선스 계약한 정맥주사용 마약성 진통제 올린비크주(olinvyk: 성분명 올리세리딘)가 최근 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다고 24일 밝혔다.

올린비크주는 중등도 및 중증 급성 통증을 효과적으로 감소시키면서 기존 약물들에 비해 부작용을 줄인 신약이다.

오피오이드(opioid:아편양제제) 계열 치료제가 요구되는 환자들에게 새로운 치료방법을 제공할 목적으로 2016년 FDA에 혁신 치료제로 등록됐다.

올린비크주는 대규모 3상 임상시험에서 건막절제술, 복부성형술 환자 등 총 1,535명에게 투여되었으며, 위약에 비해 우수하고 모르핀과 유사한 통증 감소 효과를 보였다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 규제 프로그램의 더글러스 스록모턴 부국장은 “오피오이드 등 신약을 평가할 때, 위해성과 유익성을 엄격하게 검토하고, 임상 데이터가 안전성과 유효성을 충분히 뒷받침하는 경우에만 승인할 것”이라고 말했다.

한국팜비오는 2018년 5월 올린비크주 개발, 제품화 독점 라이선스를 체결했으며 올해 7월에는 국내 자체 제조를 위해 충주시와 공장 증축을 위한 155억 원 투자협약을 체결했다.

남봉길 회장은 “올린비크주는 마약류 규제가 강력한 미국에서 엄격한 평가를 거쳐 FDA 승인을 받았다”며 ”앞으로 급성 통증으로 고통받는 환자들에게 훌륭한 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

 中, 가격 10분 1로 낮춘 원조약 대신 복제약 선택




중국의 대량 의약품 입찰 경쟁에서 다국적 제약사들이 중국 제약사들에 패배했다. 지난 20일 중국 계면신문은 여러 다국적 제약사들이 특허가 풀린 의약품의 가격을 10분의 1 가량으로 낮춰서 입찰했지만, 결국 중국 제약사의 제네릭(복제품)과의 가격 경쟁에서 패배했다고 밝혔다.

경쟁에서 탈락한 약 중에는 일라이 릴리의 조현병 치료제인 자이프렉사와 화이자의 비아그라 등도 있었다. 계면신문에 따르면 입찰에 참여한 제약사들은 의약품의 가격을 평균적으로 53% 가량 낮춰서 제안했다. 특히 입찰 규모가 60억위안(약 1조300억원)에 달하는 당뇨병 치료제인 메트포르민은 90% 이상 가격을 낮춘 제약사도 있었다.

다국적 제약사들이 이렇게 가격을 낮춰서 제안하는 이유는 중국의 입찰 규모가 워낙 크기 때문이다. 중국의 대량 의약품 입찰은 2018년 처음으로 시작돼 올해로 세 번째다. 처음에는 중국의 11개 도시에만 집중했지만 현재는 전국으로 범위를 확장했다. 규모가 커지면서 다국적 제약사들에게 중국의 대량 의약품 입찰은 주요 시장이 됐다. 아스트라제네카, 사노피, 일라이 릴리 등 여러 제약사들이 중국과의 계약을 따내기 위해 큰 가격 할인을 제시해왔지만 결국 제네릭에 패배했다.

이번 입찰 패배는 중국 시장에 대한 다국적 제약사의 전략을 바꾸는 분기점이 될 전망이다. 장 지알린 홍콩 ICBC 인터내셔널 리서치 헬스케어 애널리스트는 “다국적 제약사들은 오래된(특허가 만료된) 약들의 전략적 후퇴를 고민하고 있다”며 “수익성을 유지하기 위해 대량 구매가 불가능한 신약에 집중할 것”이라고 분석했다.

 쎌마테라퓨틱스(015540)(이하 쎌마)는 코로나19 치료제 글로벌 3상 진행을 위해 유럽 최대 CRO (Contract Research Organization) 업체인 ‘OPIS’와 국내 기관인 ‘한국의약연구소’와 3자 계약을 체결했다고 24일 밝혔다.

‘OPIS’는 유럽 최대 임상 CRO로 지난 21년간 유럽 전역 및 미국, 일본, 러시아, 중국 등에서 약 1,300여건에 달하는 임상 경험을 보유하고 있다. 그 중 임상 3상 경험은 550여건에 달하며 전염성 면역호흡기 질환 등 감염성 질환에 대한 임상은 260여건이다.

‘한국의약연구소’는 생동성 시험 및 임상시험 진행을 위한 프로토콜 작성, 인허가 등의 전문 인력을 보유한 국내 CRO업체다. 최근 인도, 중국, 유럽 CRO 업체와 MOU를 체결한 바 있다.

회사는 두 업체와 이번 계약으로 코로나 19 치료제의 한국 및 유럽 임상 IND 승인에 박차를 가한다는 전략이다.

이인규 쎌마 박사는 “임상 프로토콜이 이미 완료단계인 만큼 글로벌 3상은 이탈리아 혹은 한국에서 먼저 개시될 가능성이 높다”고 전했다.

윤병학 쎌마 회장은 “지난 7월 기준 전세계적으로 진행 중인 코로나19 치료제 및 백신 임상에서 렘데시비르(에볼라 치료제), 클로로퀸(말라리아 치료제)을 기반으로 한 34건의 임상시험이 중단된 만큼 안전성과 유효성이 검증된 제제 개발이 신속히 진행돼야 한다”며 ”DNA나 RNA기반 바이러스 감염 환자들에게 이미 처방되고 있는 면역치료제 ‘네오비르(Neovir)’를 통해 COVID-19 팬데믹을 빠르게 해결할 수 있도록 전사적 역량을 모으겠다”고 강조했다.

 지트리비앤티, DIPG의 희귀의약품 지정(ODD)관련 美 FDA로부터공문 수령

- 악성뇌교종(Malignant Glioma)의 범주에 해당하는 모든 암종으로 FDA에 의한 희귀의약품지정 확대 지정

지트리비앤티(115450)는미국자회사Oblato Inc.에서 OKN-007을 이용하여 개발중인산재적 내재성 뇌교종(DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma)치료제가희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 24일 밝혔다.

  지트리비앤티 관계자는 “ 지난 18일 미국 FDA로부터 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)의 희귀의약품지정(ODD)에 관한 공문을 수령했다.” 고 밝히며 “ 이번에 받은 ODD는 당사가 제시한 적응증인 DIPG는 물론이고, 그 외에도 형성별아교세포종(anaplastic astrocytoma), 역형성 핍지교종(anaplastic oligodendroglioma), 역형성 핍지교성상세포종 (anaplastic oligoastrocytoma), 역형성 뇌실막세포종 (anaplastic ependymoma) 등 모든 악성 뇌교정 (Malignant Glioma)에 대해 FDA가 선제적으로 그 해당 적응증의 범위를 확대하여 희귀의약품 지정을 한다고 당사에 통보해 왔다. 이는 OKN-007의 모든 악성뇌교종 질환들에 대한 치료가능성을 FDA가 먼저 고려하여 당사에 큰 방향 제시를 해 준 것이라고 판단되며, 따라서 뇌교종 분야에서 지트리비앤티는 기존의 GBM과 이번에 지정된 DIPG를 포함하여 적어도 6개의 질환들에서 FDA의 희귀의약품 지정을 한꺼번에 받게 되는 쾌거를 올렸다” 고 말하였다.

  미국 FDA의 희귀의약품으로 지정 받게 되면 신약 허가 신청비용(User Fee) 전액 면제, FDA의 희귀질환 임상 펀드 지원자격, 임상시험 비용에 대한세금 감면, 허가취득 후 7년간 시장 독점권이 보장되는 혜택이 있다.

  한편 지트리비앤티는 지난 7월DIPG의희귀소아질환(RPD, Rare Pediatric Disease)지정을 받음에 따라 DIPG의 NDA 허가 시 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher)를획득할 수 있을 것이라고 밝힌 바 있다. RPV를 취득하게 되면 회사는 다른 신약 제품 허가 시 허가 심사기간을 6개월로 단축시킬 수 있을 뿐만 아니라, 다른 다국적 제약사 등을 대상으로 매각도 가능하기 때문에 큰 경제적인 가치가 있다.

에이치엘비(028300)는 유럽종양학회 2020 온라인회의(ESMO Virtual Congress 2020)에서 항서제약을 비롯한 연구기관이 21개의 ‘리보세라닙’(중국명 아파티닙) 관련 논문을 발표한다고 24일 밝혔다.

이번 학회에서는 최신임상연구(Late Breaking Abstract)로 갑상선암과 폐암 임상 3상 결과와 함께 간암, 위암, 유방암, 폐암 등 다양한 암에 대한 병용임상 결과들이 포스터로 발표될 예정으로, 각종 적응증에 대한 리보세라닙의 높은 범용성 뿐만 아니라 다양한 약물과 병용이 가능한 최적의 치료제임을 재확인하는 계기가 될 것으로 보인다.

최신 임상연구로는 방사능 요오드 불응성 분화 갑상선암 환자를 대상으로 한 임상 3상 결과와 EGFR 변이가 있는 비소세포폐암 환자 대상 1차 치료제로써 리보세라닙과 이레사(Iressa, Gefitnib)를 병용으로 한 임상 3상 결과가 구두 발표될 예정이다.

포스터 발표로는 비소세포폐암(NSCLC), 소세포폐암(SCLC), 간세포암(HCC), 위암, 식도암, 유방암, 비인두암, 연골육종 등에 대한 임상시험 결과들이 발표되는데, 적응증별 표준요법으로 사용되는 세포독성항암제와의 병용요법 임상시험결과와 면역항암제인 캄렐리주맙(Camrelizumab) 병용요법 임상시험 결과들이 발표된다.

특히 T 세포 림프종에 대한 리보세라닙과 캄렐리주맙의 병용치료 2상 결과가 구두 발표될 예정이어서 고형암뿐만 아니라 림프종에까지 이르는 리보세라닙의 확장성을 확인할 수 있는 기회가 될 것으로 보인다.

에이치엘비 관계자는 “이번 ESMO에서도 다양한 임상결과를 통해 리보세라닙의 광범위한 치료 효능은 물론 병용요법을 위한 최적의 파트너 약물임을 확인 할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이번 유럽종양학회(ESMO)는 유럽에서 매년 개최되는 권위있는 암 연구분야의 전문학술대회로 올해는 COVID-19로 인해 온라인 형태로 9월 19일부터 21일까지 열린다.