1)희귀필수의약품센터, 지난해 공급의약품 현황 공개

희귀-난치 환자들이 가장 많이 찾은 약은 무엇?

희귀-난치환자들이 치료를 위해 찾은 의약품은 어떤 게 있을까.

한국희귀필수의약품센터가 최근 지난해 공급한 의약품 현황을 공개했다.

14일 공개내용을 보면, 급여의약품 20품목과 긴급도입 비급여의약품 62품목, 자가치료용의약품 48품목 등 총 130품목이었다.

급여의약품의 경우 공급건수로는 매독, 류마티스열의 재발예방에 쓰이는 항생제 '벤제타실주'가 1461건으로 가장 많았다. 이어 지연운동이상증에 사용되는 '세나진정' 807건으로 그 뒤를 따랐다. 또 공수병에 사용되는 '베로랍주'가 308건 순이었다.

공급량(공급단위 '개'로 통일)으로는 '세나진정'이 7만5521개로 가장 많았다. 이어 '벤제타실주'가 4만2931개로 그 뒤를 이었다. 혈우병치료제인 '피브로가민(혈액응고제13인자)250I.U'는 4만1000개가 공급돼 세번째로 많았다.

긴급도입 비급여의약품은 뇌종양 치료제인 '나툴란캡슐'가 801건이 공급돼 최다였다.

 레녹스-가스토 증후군 및 드라벳 증후군에 쓰이는 '에피디올렉스내복액'이 563건, 파킨슨병에 사용되는 '돕스오디정100mg(드록시도파)'가 518건, 에스트로겐 결핍에 사용되는 '프레마린질크림(결합형에스트로겐)30g'이 453건 순이었다.

공급량으로는 소뇌성 운동실조에 쓰이는 '탄가닐정'이 2394개로 가장 많이 공급됐다. 저인산성 구루병 환자에 투여되는 '포스파정'이 1739개, '에피디올렉스내복액' 1339개, '돕스오디정100mg(드록시도파)' 1324개, 만성 백혈병치료제 '류케란필름코팅정'이 1148개 순으로 공급됐다.

자가치료용의약품은 6세 이상 17세 미만 환자의 람베르트-이튼근무력증후군(Lambert-Eaton myasthenic syndrome, LEMS) 치료제인 '루저기(Ruzurgi)'가 260건이 공급돼 가장 많았다.

위암(수술례) 환자 및 원발성 폐암 환자에서 화학요법과 병용함으로써 생존기간 연장 또는 소화기암 환자 및 폐암 환자에서 암성 흉수·복수의 감소, 다른 제제로 효과가 없는 두경부암(상악암, 후두암, 인두암, 설암) 및 갑상선암, 림프관종에 쓰이는 '피시바닐(Picibanil 1KE)'이 134건으로 그 뒤를 이었다.

다른 치료요법에 불내성이거나 치료실패한 전신성 진균감염증 치료제인 '케토코나졸(Ketoconazole 100tab/btl)'이 126건이 공급됐다.

공급량 역시 '루저기'가 628개로 가장 많았다. 결핵, 한센병, 브루셀라병, 레지오넬라병 및 다른 심각한 세균감염증에 경구약물이 투여불가능한 경우 다른 약물과 병용 투여되는 'Rifaldin'이 255개였다. 난소암 치료에 쓰이는 '트레오설판(Treosulfan 5g)'이 217건, '케토코나졸' 189개, '피시바닐' 182개 순이었다.


첨부파일 : 2020 센터 공급 의약품 리스트_2020년 공급량, 공급건수.xlsx (희귀필수의약품센터 2020년 의약품 공급 현황)

5)한국, 오리지널 미국보다 5배 저렴...제네릭 2배 높아

RAND 연구소, 미 처방약값 OECD 평균 대비 2.56배 비싸



미국과 대비해 한국의 처방의약품 지출비용이 3배 저렴한 것으로 분석됐다. 오리지널 의약품은 5배나 가격이 낮은 대신 제네릭은 분류 기준에 따라 2~3배정도 더 비싸다.

14일 미국의 싱크탱 기관중 하나인 RAND 연구소가 최근 발표한 '세계 처방의약품 가격 비교(International Prescription Drug Price Comparisons/책임연구원 앤드류 W 멀케이)에 따르면 미국의 처방의약품 가격이 32개 OECD국가의 평균에 비해 2.56배 비싼 것으로 분석됐다. 보고서는 2018년 IQVIA MIDAS 데이터를 기반으로 미국의 약가를 기준으로 작성됐다.

주목할 점은 보고서의 자료를 통해 한국의 처방의약품 시장에 대해 32개 OECD 국가와 비교가 가능하다는 점이다. 먼저 한국의 처방약 가격은 미국보다 3배 저렴했고, 미국보다 2.56배 저렴한 OECD 평균보다 더 낮았다.(도표 참조)

OECD 국가중 한국의 처방약 시장규모는 136억 달러(18년 환율기준 15조 1천억원)로 8위다. 위로는 미국, 일본, 독일, 프랑스, 이탈리아, 영국, 스페인, 캐나다가 위치했다. 참고로 건보급여 약제비는 17조원으로 해당 보고서 보다 2조 정도 많다.

또 약가가 낮은 이유로 사용량 기준 순위는 6위로 올라간다. 미국, 일본, 독일, 프랑스, 영국, 터키만 한국보다 순위가 높다. 사용량은 최근 한국과 인구, GDP 규모 등에서 자주 비교되는 이탈리아보다 높은 수준이다.

전세계 처방의약품 지출 규모는 7,952억달러로 매출기준 한국의 점유율은 1.7%, 수량 기준으로는 4.5%에 달한다.

세부적으로 내용을 종합해 담은 Table.c.1.를 살피면 미국의 약가를 100을 볼때 한국의 약가는 305.43다. 즉 미국 약가가 한국보다 약 3배 비싸다는 것을 의미한다. OECD 평균은 255.83로 한국의 약가가 평균보다 더 저렴하다.

한국보다 약가가 더 저렴한 국가는 터키, 슬로바키아, 라트비아, 에스토니아 등 3개이며 호주와 포루투칼 등이 한국과 전체 약가 수준이 유사했다.

오리지널 의약품은 미국 대비해 5배 넘게 저렴한 532.83(미국 판매 상위 60개 처방약 기준 578.65)수치를 보였다. 5배 이상 저렴하다는 이야기다.

반면 바이오시밀러를 제외한 브랜드가 없는 제네릭의 약가는 미국의 3배 이상 높았다.

또 국내 오리지널ㆍ제네릭 구분의 기준에 더 가까운 브레드가 없는 제네릭과 유명제약사의 오리지널이 아닌 제품군 기준으로는 한국은 57.20으로 미국 대비 약 두배 비싸고 OECD 평균보다 약 30% 높았다.



자료출처 : RAND 연구소



한편 보고서 내용을 요약하면 미국의 처방의약품 지출은 세계시장 7,952억 달러 대비 58.4%에 달하는 4,640억원인 반면 실제 사용량이 24.0%에 불과할 정도로 미국의 처방약 가격이 높다는 점을 지적하고 있다.

즉 OECD 국가 평균에 비해 2.56배 가격이 높고 특히 브랜드 의약품(오리지널) 지출이 비교국가 평균보다 3.44배 높은데 기인한다고 분석했다.

반면 미국의 제네릭 약품은 수량 기준으로는 84%를 차지하는 반면 지출은 12%에 불과 하며 가격수준은 OECD국가 평균 대비 20% 정도 낮은 것으로 진단했다.

보고서는 여러 물가지수 등을 접목, 다양한 접근을 통해 분석한 결과 일관되게 높은 수준의 미국 처방약 지출을 확인했다.

연구진은 처방약 지출이 의료지출 분야에서 가장 빨리 증가할 것으로 예측하고 고가의 바이오 의약품 매출을 억제하기 위한 바이오 시밀러 경쟁을 통해 부담을 줄여나갈 것을 제안했다.

이 보고서는 미 보건복지부의 계획과 평가를 담당하는 차관보실에서 후원했다.



자료출처 : 미 RAND 연구소

소세포 폐암환자 대상 골수 손상 보호요법으로 첫 번째







화학요법을 받는 소세포 폐암 환자의 골수 억제, 골수 손상 등의 부작용을 줄여주는 작용기전의 '코셀라'(Cosela 성분: Trilaciclib)가 지난 12일 FDA 승인을 받았다.

미 FDA는 화학요법을 받는 성인들에서 자주 발생하는 골수 손상의 빈도를 낮추기 위한 최초의 요법으로 코셀라를 승인했다. 코셀라는 화학요법시 골수 세포의 손상을 야기하는 효소 cyclin-dependent kinase 4/6를 억제하는 기전을 갖고 있다.

약물 평가 비악성 혈액학 부서 알버트 박사는 "다양한 단계의 소세포 폐암환자의 골수기능을 보호, 화학요법을 더 안전하게 진행하고 제시간내 치료를 완료할 수 있다" 며 "코셀라 승인은 환자의 부장용을 줄이는 새로운 치료옵션이 될 것" 이라고 밝혔다.

코셀라효과는 소세포암 환자 245명의 환자를 대상으로 한 3건의 연구에서 코셀라투약군이 중증 호중구 감소증에 걸릴 확율을 낮췄다. 흔한 부작용은 피로감, 낮은 수준으로 aspartate aminotransferase 효소증가, 두통, 폐렴 등이다.

코셀라는 화학요법전 4시간 이내 30분간 정맥주사됐으며 카보플라틴, 에토포사이드(면역요법 아테졸리주맙 추가또는 제외), 토포테칸 요법과 함께 평가됐다.

승인 받은 제약사는 미국 노스케롤라이나에 본사를 둔 G1 Therapeutics사 이다. G1는 코셀라에 대한 공동프로모션 계약을 베링거인겔하임과 지난해 6월 체결한 바 있다. 계약기간은 3년이며 미국과 푸에르토리코에서의 공동판매 계약이다.

옵디보 7.7조ㆍ티쎈트릭 3조ㆍ임핀지 2.3조 뒤이어
여보이, 병용요법 확대에 두 자릿수 성장 반사이익
3개 CAR-t, 합산 1.2조 매출 달성



면역항암제 시장에서 키트루다(MSD)의 독주체제가 굳어가고 있다.

의약뉴스가 주요 글로벌 빅파마들의 사업보고서를 집계한 결과, 키트루다가 면역항암제 시장의 절반을 차지한 것으로 확인됐다.

키트루다의 지난해 연간 매출액은 16조 규모로 2019년보다 29.7%가 더 늘어났다. 특히 지난 4분기에는 40억 달러(한화 약 4.4조원)에 육박하는 매출액을 달성했다.(2월 10일 환율 기준)



▲ 면역항암제 시장에서 키트루다(MSD)의 독주체제가 굳어가고 있다.



키트루다와 함께 면역항암제 시장을 이끌었던 옵디보(BMS)는 지난해 연매출 규모가 7조 7400억원에 그치며 키트루다의 절반에도 미치지 못했다.

특히 주요 면역항암제들이 여전히 30~40%에 이르는 성장세를 이어가고 있는 것과는 달리, 홀로 마이너스 성장, 부진에 빠졌다.

다만, 2019년 2분기 18억 2300만 달러를 정점으로 지난해 2분기 16억 5300만 달러까지 후퇴한 이후 4분기 17억 9300만 달러까지 외형을 회복, 조금씩 성장세를 되찾고 있다.

이 가운데 후발주자인 티쎈트릭(로슈)가 연간 3조원, 임핀지는 2조 2600억원 규모의 매출을 달성, 각각 46.0%와 39.0%씩 성장했다.

바벤시오(머크)는 아직 4분기 실적이 집계되지 않은 가운데 지난 3분기까지 10.5억 유로, 한화 약 1400억원의 매출을 올려, 연매출 규모는 2000억 안팎으로 예상된다.

PD-1 억제제와 PD-L1 억제제들이 면역항암제 시장을 이끌고 있는 가운데 CTLA-4 억제제 여보이는 병용요법 확대로 외형을 확대, 1조 8600억 규모의 매출을 달성하며 두 자릿수의 성장률을 기록했다.

한편, 혈액암을 중심으로 새로운 가능성을 제시하며 주목을 받고 있는 CAR-t 치료제들은 기대보다 성장폭이 더딘 분위기다.

어느덧 3년차가 지났지만, 연매출 규모는 최근 새롭게 가세한 테카터스(길리어드)를 포함해 약 1조 2000억 선에 머물고 있다.

이 가운데 예스카타(길리어드)가 6200억 규모로 선두에 섰고, 킴리아(노바티스)가 5250억 규모로 뒤를 이었으며, 지난해 새로 가세한 테카터스다 500억 규모의 매출을 올렸다.

다만, 지난해 2분기 1700억대로 올라서며 킴리아에 넉넉하게 앞섰던 예스카타는 테카터스 출시 후 외형이 줄어 4분기 1400억선까지 밀려나 1500억대로 올라선 킴리아에 추월을 허용했다.

PD-1 표적 항체치료제...美서 적응증 추가 심사 중



프랑스 제약기업 사노피와 미국 생명공학기업 리제네론의 면역항암제 리브타요(Libtayo, 성분명 세미플리맙)가 특정 폐암 환자의 생존기간을 연장시킨 것으로 나타났다.


▲ 사노피와 리제네론의 PD-1 억제 항체 리브타요는 PD-L1 발현율 50% 이상인 진행성 비소세포폐암 환자의 전체 생존기간을 연장시키는데 화학요법보다 우수한 것으로 확인됐다.


사노피와 리제네론은 지난 12일(현지시간) 종양 세포의 PD-L1 발현율 50% 이상인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 PD-1 억제제 리브타요와 백금-이중 화학요법을 비교 평가하기 위해 실시된 중추적인 임상시험에서 나온 결과가 의학학술지 란셋(The Lancet)에 게재됐다고 발표했다.

이 임상시험 데이터는 2020 유럽종양학회(ESMO) 온라인 학술회의에서 발표됐으며 미국과 유럽연합(EU) 규제당국에 제출된 승인 신청서의 기반이 됐다.

이와 관련해 미국 식품의약국(FDA)은 리브타요를 우선 심사 대상으로 지정했으며 이달 28일까지 승인 여부를 결정할 예정이다.

유럽 집행위원회는 올해 중반기 안에 승인 결정을 내릴 것으로 예상되고 있다.

임상시험을 진행한 터키 바쉬켄트대학교 종양내과 교수 아흐메트 세제르 박사는 “란셋에 게재된 이러한 임상 결과는 PD-L1 발현율 50% 이상인 진행성 비소세포폐암 환자를 위한 잠재적인 새 치료 옵션으로 리브타요의 승인 신청을 뒷받침한다”고 말했다.

이어 “피험자의 74%가 화학요법 후 병이 진행되면서 리브타요 투여군으로 교차했음에도 불구하고 리브타요는 화학요법보다 전체 생존기간을 연장시키는데 우수했다"며 "리브타요는 중추적인 임상시험에서 모든 환자의 사망 위험을 32%가량 감소시켰고 PD-1 발현율이 50% 이상으로 확인된 환자군의 사망 위험을 43%가량 감소시켰다”고 설명했다.

또한 “이 데이터에는 치료 경험이 있고 안정된 뇌 전이가 있는 환자 12%, 근치적 항암화학방사선치료가 적합하지 않은 환자 16%를 포함해 진행성 비소세포폐암 시험에서 대개 과소 대표되는 환자 집단이 포함됐다"면서 "42그 결과 의료계는 이제 이 치명적인 암을 치료하는 방법에 대한 이해를 향상시킬 수 있는 가치 있는 새로운 임상 증거를 갖게 됐다”고 덧붙였다.

임상시험에서 리브타요의 안전성은 전반적으로 이전 리브타요 임상시험과 일치했으며 비소세포폐암 및 기타 종양 유형에 대한 다른 PD-1 또는 PD-L1 억제제의 안전성 프로파일과 일치했다.

리브타요는 현재 미국, 유럽 등의 국가에서 근치적 수술 또는 근치적 방사선치료가 적합하지 않은 성인 전이성 피부편평세포암(CSCC) 또는 국소 진행성 CSCC 환자를 위한 최초의 전신요법으로 승인됐다.

또한 최근 미국에서 헤지호그경로억제제(HHI) 치료 경험이 있거나 적합하지 않은 진행성 기저세포암 환자를 위한 최초의 면역치료제로도 허가됐다.

9)글로벌 자가면역질환 시장, 휴미라 ‘22조’ 압도적 1위

미국 뉴욕州 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社(Regeneron Pharmaceuticals)는 자사의 새로운 고콜레스테롤혈증 치료제 ‘에브키자’(Evkeeza: 에비나쿠맙-dgnb)가 FDA의 허가를 취득했다고 11일 공표했다.

‘에브키자’는 12세 이상의 청소년 및 성인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자들을 치료하기 위해 다른 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하용 치료제들에 병행해 사용하는 보조요법제로 이번에 FDA의 허가관문을 넘어섰다.

이에 따라 ‘에브키자’는 지질 대사에 핵심적인 역할을 하는 단백질의 일종으로 알려진 안지오포이에틴 유사단백질 3(ANGPTL3)와 결합해 기능을 수행하지 못하도록 차단하는 기전의 치료제로는 최초로 FDA의 허가를 취득한 제품으로 자리매김하게 됐다.

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국 내 환자 수가 1,300여명 정도로 추정되는 초희귀 유전성 고콜레스테롤혈증으로 알려져 있다.

가족성 고콜레스테롤혈증을 유발하는 유전자들의 복제 유전자 2쌍이 유전되어 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 400mg/dL 이상의 매우 위험한 수준으로 나타나게 된다. 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 죽상 동맥경화성 질환과 심혈관계 제 증상이 10대 연령대에 조기발생하게 된다.

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증재단의 캐서린 A. 와일먼 이사장은 “임상시험에서 ‘에브키자’가 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 크게 낮춰주면서 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 위해 중요하고 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 기대감에 무게를 싣게 했다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

‘에브키자’의 임상시험에 관여했던 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 전문가의 한 사람인 펜실베이니아대학 의과대학의 대니얼 J. 레이더 교수(유전학과장)는 “동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 위해 전환적인 새로운 치료제의 하나로 ‘에브키자’가 자리매김하게 될 수 있을 것”이라면서 “현재 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 대부분 기존의 치료제들에 충분한 반응을 나타내지 못하고 있기 때문”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “차별화된 작용기전을 내포한 ‘에브키자’가 저밀도 지단백 콜레스테롤 수용체 활성이 거의 부재한 환자들을 포함해 전체 유형의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 크게 감소시켜 준 것으로 입증됐다”며 “이것은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 조절할 수 있는 역량을 크게 개선할 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 설명했다.

FDA는 임상 3상 ‘ELIPSE HoFH 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이번에 ‘에브키자’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 도출된 결과는 지난해 8월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 ‘동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증에서 에비나쿠맙이 나타낸 효과’ 제목으로 게재됐다.

시험은 65명의 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘에브키자’ 15mg/kg을 4주 간격으로 정맥주사하면서 다른 콜레스테롤 저하제를 병용토록 하거나 콜레스테롤 저하제 단독요법(즉, 플라시보 병용)을 진행하는 내용으로 이루어졌다.

착수시점에서 두 환자그룹의 평균 혈중 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치는 255mg/dL였다.

시험결과를 보면 일차적인 목표가 충족된 것으로 나타났는데, 예를 들면 ‘에브키자’를 투여한 환자그룹은 24주차에 평가했을 때 혈중 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 착수시점에 비해 플라시보 대조그룹 대비 평균 49% 감소한 것으로 분석됐다.

‘에브키자’ 투여그룹의 경우 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 평균 47% 감소한 반면 플라시보 대조그룹은 오히려 2% 증가한 것으로 나타났다는 의미이다.

이와 함께 ‘에브키자’ 투여그룹은 24주차에 평가했을 때 착수시점에 비해 혈중 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 평균 132mg/dL 감소했다.

또한 이처럼 괄목할 만한 감소효과는 아포지질단백질 B(ApoB), 고밀도 지단백 이외의 콜레스테롤(non-HDL-C) 및 총 콜레스테롤 등을 포함한 다른 핵심적인 이차적 시험목표들을 적용한 가운데 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 일관되게 관찰됐다.

이밖에도 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 감소효과는 저밀도 지단백 수용체 기능의 제한으로 인해 일부 다른 치료제들에 반응을 나타내지 않은 가장 난치성 환자들에게서도 유사한 수준으로 관찰됐다.

더욱이 ‘에브키자’의 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 감소효과는 투여를 시작한 후 2주 시점에서부터 조기에 나타난 데다 이중맹검법 시험기간이었던 24주 동안 유지되었고, 개방표지 시험기간이었던 48주차까지 이어졌다.

피험자들의 3% 이상에서 24주 후 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 비인두염, 인플루엔자 유사증상, 현훈, 비루, 구역, 말단 부위 통증 및 무기력증 등이 관찰됐다.

부작용으로 인해 시험기간 중도에 투여를 중단한 환자들은 ‘에브키자’ 투여그룹의 2%에서 나타났는데, 이 중 1건은 아나필락시스 반응으로 인한 경우였다. 아울러 플라시보 대조그룹의 2% 또한 부작용으로 인해 중도에 투여가 중단됐다.

‘에브키자’는 체중에 따라 15mg/kg 용량을 월 1회 정맥주사하는 약물이다.

한편 FDA는 ‘신속심사’ 및 ‘혁신치료제’ 등의 지정을 거쳐 이번에 ‘에브키자’의 발매를 승인한 것이다.

이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 포함한 다른 유형의 고콜레스테롤혈증 환자들에게 ‘에브키자’가 나타내는 효능 및 안전성은 아직까지 확립되지 않았다.

마찬가지로 ‘에브키자’가 심혈관계 질환 이환률 및 심인성 사망에 미치는 영향도 아직 확립되지 않았다.

화이자社는 면역결핍증 치료제 ‘판지가’(Panzyga: 면역 글로불린 정맥주사-ifas 10% 액제)의 새로운 적응증 추가가 FDA로부터 승인받았다고 12일 공표했다.

이에 따라 ‘판지가’는 말초신경에서 나타나는 희귀 신경계 질환의 일종인 성인 만성 염증성 탈수초(脫髓？) 다발성 신경병증(CIDP) 치료제 용도로도 사용이 가능케 됐다.

FDA로부터 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증 치료를 위한 두가지 유지요법 용량을 승인받아 환자들의 임상적 니즈 충족을 도울 수 있게 된 정맥주사용 면역글로불린 제제는 ‘판지가’가 유일하다.

‘판지가’가 1분당 최대 12mg/kg 용량을 투여할 수 있게 되었기 때문이다.

화이자社 병원사업부의 앤젤라 루킨 글로벌 대표는 “개별 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증 환자들이 다양한 치료상의 니즈를 필요로 하지만, 현재는 항상 최적용량일 수는 없는 한가지 용량만이 승인받아 사용되어 왔다”면서 “이번에 승인받은 새로운 적응증 및 추가 용량이 환자들에게 적합한 용량을 의료인들이 선택할 수 있도록 해 주면서 충족되지 못한 환자들의 니즈에 대응하는 데 도움을 줄 것이기 때문”이라고 설명했다.

이와 관련, 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증은 말초신경에서 나타나는 희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

심부건 반사의 상실과 관련이 있는 대칭성 운동？감각상실 및 약화가 갈수록 심화되는 특징을 나타낸다. 이 경우 신경을 덮고 있는 수초(髓？)에 손상이 수반되게 된다.

만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증은 서서히 진행되는 까닭에 진단이 수 개월에서 수 년까지 뒤늦게 이루어질 수 있고, 이로 인해 치료제 사용을 통해 유도할 수 있는 반응이 제한되거나 지연되면서 신경손상이 위중하게 나타날 수 있다.

이에 따라 대부분의 환자들은 장기간에 걸친 치료를 필요로 하게 되는데, 치료하지 않은 채 방치할 경우 전체 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증 환자들의 3분의 1 가량이 휠체어에 의존하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.

환자들에게서 장애가 위중한 수준으로 나타나지 않도록 돕기 위해 조기진단과 적절한 치료가 무엇보다 중요한 이유이다.

FDA는 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증을 진단받은 환자 142명을 대상으로 이루어진 1건의 임상 3상 전향성, 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 다기관 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘판지가’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험은 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증 환자들을 대상으로 1가지 이상의 유지요법 용량을 사용해 효과를 평가한 최초이자 유일한 정맥주사용 면역글로불린 치료제(IVIg) 관련 임상 3상 시험례이다.

6개월여 동안 3주 투여간격으로 유지요법 용량을 7회 투여하면서 효능, 안전성 및 내약성을 관찰하는 내용으로 시험이 지속됐다.

이 시험의 일차적 효능목표는 ‘판지가’ 1.0g/kg을 6개월 투여한 후 착수시점과 비교한 반응률을 측정하는 데 두어졌다.

여기서 반응이 나타났다는 것은 10점으로 구성된 염증성 신경병증 원인？치료(INCAT) 장애척도를 적용했을 때 최소한 1점이 줄어들었음을 의미하는 것으로 규정됐다.

평가를 진행한 결과 80%의 환자들이 ‘판지가’ 1.0g/kg 용량을 투여받았을 때 일차적 효능목표에 도달한 것으로 분석됐다.

용량 의존성 효능 또한 몇가지 평가항목에서 충족된 것으로 입증됐다.

예를 들면 ‘판지가’ 2.0g/kg을 투여한 그룹에서 INCAT 척도를 적용했을 때 92%의 환자들이 반응을 나타낸 것.

용량 의존성 반응은 아울러 ‘판지가’ 1.0g/kg 및 2.0g/kg을 투여한 그룹에서 악력, I-RODS(Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale) 및 의학연구위원회(MIRC) 총점 등의 평가척도를 적용했을 때도 입증됐다.

이밖에도 ‘판지가’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈다.

전체 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 발열, 피부염 및 혈압 상승 등이 관찰됐다.

시험이 진행되는 동안 11명의 피험자들은 사전에 다른 약물들을 예비투약했다.

한편 ‘판지가’는 지난 2018년 2세 이상의 소아 및 성인 원발성 체액성 면역결핍증(PI) 치료제 및 성인 만성 면역 혈소판 감소증(cITP) 치료제로 FDA의 허가를 취득했다.

화이자 측은 스위스 제약기업 옥타파마社(Octapharma AG)와 라이센스 제휴계약을 체결하고 미국시장에서 ‘판지가’의 발매권을 보유하고 있다.

미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 옥타파마 측이 독점적 발매권을 보유 중이다.

아스트라제네카의 타그리소(성분명 오시머티닙)가 기존 표준치료 대비 크게 개선된 무진행 생존기간(PFS) 및 전체 생존기간(OS) 이점을 나타냈다.

 

FLAURA China 3상 임상 연구 결과로 앞선 FLAURA 연구와 일관된 결과다. 이번 결과는 지난 2월 5일 ‘표적 종양학(Targeted Oncology)’ 학술지에 온라인 게재됐다.

 

타그리소는 현재 EGFR 변이 비소세포폐암 환자에서 3년 이상 생존을 입증한 유일한 EGFR TKI다. 이번 임상 결과는 1차 치료제로서 타그리소의 임상적 가치와 사용 당위성을 더욱 공고히하는 계기가 될 것이라는 평가다.

 

15일 아스트라제네카에 따르면 FLAURA China 임상결과 타그리소 투여군의 무진행 생존기간 중앙값은 17.8개월로 표준치료군(1세대 EGFR-TKI)의 9.8개월 보다 8.0개월 길었다.

 

사망 위험도 44% 줄었다. 이로써 타그리소 임상 결과는 FLAURA 전체 PFS 개선(8.7개월) 결과와 유사하게 나타났다.

 

타그리소 투여군의 전체 생존 기간(OS) 중앙값은 33.1개월로 표준치료군(25.7개월) 대비 7.4개월 길었으며, 사망위험은 15% 줄였다. 이는 FLAURA 전체 OS 중앙값 개선(6.8개월) 보다 높은 수치다.

 

치료 지속율 역시 타그리소 치료군에서 더 높았다. 데이터 확정 시점에서 타그리소군의 치료 유지 기간 중앙값은 20.0개월로, 표준치료군의 13.6개월 보다 6.4개월 길었다.