종양학 거래 면역항암제·다중타깃 인기2020년 라이선스 및 M&A 중 ‘대다수’ 차지

지난해 제약 업계의 종양학 관련 라이선스 및 M&A 거래 가운데 면역항암제(IO)와 다중 타깃 치료제가 인기를 끈 것으로 파악됐다. 바이오파마 딜메이커스에 따르면 2020년 종양학 거래에 공개된 가치는 총 1330억달러 규모에 달했으며 그 중에서 라이선스가 590억달러, M&A가 48건에 450억달러 규모로 이뤄졌다. 라이선스 거래 중에선 저분자 제제가 건수로 41%를 차지했으며 분야별로는 IO가 전체의 49%, 총 가치의 66%를 차지했다. 또 10억달러 이상 규모 거래 21건 중에서도 IO는 15건이나 차지했고 나머지 9건은 다중-타깃 접근과 관련된 것으로 집계됐다. 다중-타깃 치료제는 라이선스 거래 중 건수 기준 12%, 가치 기준 37%를 차지했다. 그 중에서 항체약물복합체(ADC) 및 이중특이 항체가 가치의 80%를 차지했다. 항암제 기술 별 라이선스 거래 (단위: 10억달러)  라이선스 중 최대 거래는 아스트라제네카가 다이이찌산쿄에 선금 10억달러와 최대 마일스톤 50억달러를 주기로 합의하고 항-TROP2 ADC인 DS-1062(datopotamab deruxtecan)를 도입한 계약이다. 앞서 양사는 블록버스터 유망 ADC 엔허투(Enhertu, trastuzumab deruxtecan)의 개발에도 성공한 바 있다. 개발 단계별로는 1상 임상 제제 라이선스 거래 건수가 전년도에 비해 거의 2배로 증가해 주목됐다. 1상 임상 거래는 평균적으로 총 거래 가치가 8억4200만달러, 선금이 2억6300만달러로 조사됐으나 아스트라와 다이이찌의 제휴가 반영돼 부풀어진 경향이 있다. 이를 제외하면 평균 선금은 1700만달러, 거래 가치는 1억9800만달러로 축소된다. 보통 선금은 개발 말기로 갈수록 높아지는 한편, 총 거래 가치는 발굴 초기 및 전임상 단？서 가장 높은 경향을 보였다. 이와 같이 10억달러 이상 규모의 라이선스 거래 중 8건이 신약 발굴 플랫폼에 관한 것으로 나타났다. 발굴 단계 거래는 라이선스 건수 중 30%를 차지했으며 그 중 세포 치료제가 29%, 저분자 28%, 다중-타깃 치료제 18%, 항체 9%의 순으로 나타났다. 이 가운데 얀센이 페이트 쎄러퓨틱스로부터 iPSC(induced pluripotent stem cell) 치료제 플랫폼 접근권을 선금 5000만달러 등 총 31억달러에 얻은 거래가 최대로 기록됐다. 한편, 업계 전체 적으로 M&A는 저조했던 가운데 종양학 거래 중 10억달러 이상 인수는 7건이었고 이 중 4건이 IO 관련 자산에 관한 거래였으며 나머지는 유전자 기반 진단 플랫폼에 관한 인수였다. 최대 합병 역시 다중-타깃 치료제에 관한 것으로 길리어드가 항-TROP2 ADC 유방암 치료제 트로델비(Trodelvy, sacituzumab govitecan) 승인을 받은 이뮤노메딕스를 사들인 거래로 꼽혔다. 2020년 10억달러 규모 이상 종양학 M&A 거래 (단위: 억달러) 순위 인수사 매각사 금액 기술 분류 1 Gilead Immunomedics 210 ADC IO 2 Illumina Grail 80 게놈 진단 진단 3 Gilead Forty Seven 49 항-CD47 항체 IO 4 MSD VelosBio 27.5 ADC IO 5 Exact Sciences Thrive Earlier Detection 21.5 게놈 진단 진단 6 Invitae ArcherDx 14 게놈 진단 진단 7 Boehringer Ingelheim NBE-Therapeutics 13.79 ADC IO

 한국로슈, ADC 약물 '폴라이비' 보험급여 등재 신청                   

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 신약 '폴라이비'가 보험급여 등재를 노린다.

관련업계에 따르면 한국로슈는 최근 예후가 나쁜 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) 치료에 기존 BR요법(벤다무스틴·리툭시맙)과 병용하는 항체-약물접합체(ADC, Antibody-drug conjugate) 폴라이비(폴라투주맙)의 급여 신청을 제출했다.

비호지킨 림프종 중 가장 높은 비율을 차지하는 미만성 거대 B세포 림프종은 질병의 진행 속도가 빨라 즉각적인 치료를 필요로 하는 공격형 림프종에 속한다. 절반 이상의 환자는 관해에 도달할 정도로 치료 반응률이 좋지만 30~40%의 환자는 표준요법인 R-CHOP에 반응이 없거나 1차 치료 후에도 재발을 경험한다.

대부분의 환자들이 2년 이내에 재발을 경험하며 재발할 경우 생존 기간이 6개월에 불과할 정도로 치명적인 질환임에도 불구하고, 재발성？불응성 미만성 거대 B세포 림프종은 그동안 효과적인 치료 옵션이 부족한 영역이었다.

폴라이비는 CD79b를 표적으로 하는 최초의 ADC 약물로, B세포에서 발현되는 CD79b에 결합해 세포 사멸을 유도하는 기전을 가지고 있다.

폴라이비는 조혈모세포이식을 받을 수 없고 한 번 이상의 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자 80명을 대상으로 폴라이비 병용요법의 임상적 유효성 및 안전성을 확인한 1b/2상 임상연구를 통해 유효성을 확인했다. 이 약은 지난해 10월 국내에서 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

연구 결과, 폴라이비 병용요법군은 BR요법(벤다무스틴+리툭시맙)군 대비 높은 완전 관해율(CR, Complete Response)과 전체생존기간(OS, Overall Survival) 연장을 보였다..

고영일 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "조혈모세포이식이 어려운 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 예후가 좋지 않고, 조혈모세포이식 이후 재발할 경우 생존기간이 약 6개월에 불과할 정도로 치명적이다"라고 말했다.

아울러 "폴라이비는 임상을 통해 유용성을 확인했으며 국제 가이드라인에서 권고되는 치료 옵션으로, 그동안 한계가 있던 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 치료에서 새로운 대안을 제시했다는 점에서 의미가 크다"고 덧붙였다.

 차주 허가 신청할 듯…허가 여부 5월초쯤 결정
고위험군 환자에 94.4%의 높은 증상개선율
렘데시비르보다 600배 항바이러스 효과 확인

글로벌 임상 통해 해외 긴급사용승인 신청 추진

 종근당(185750)이 코로나19 치료제로 개발 중인 ‘나파벨탄’(성분명 나파모스타트)의 조건부 허가 신청이 임박한 것으로 알려졌다. 나파벨탄이 조건부 허가를 받게 된다면 셀트리온 렉키로나주에 이어 ‘국내 2호’ 코로나19 치료제에 오를 전망이다.

5일 제약업계에 따르면 종근당은 다음주 중 러시아에서 진행된 나파벨탄에 대한 임상 2상 전체 결과를 공개하고 식품의약품안전처에 조건부 허가를 신청할 가능성이 높은 것으로 전해졌다. 이와 함께 임상 3상 승인 계획서도 함께 제출할 것으로 알려졌다.

종근당이 이 주에 허가를 신청한다면 허가 여부는 5월초쯤에는 결정날 전망이다. 식약처는 코로나19 백신·치료제 신속심사를 위한 고(Go)신속프로그램을 운영 중이다. 품목허가 심사기간을 기존 180일에서 40일 이내로, 품목허가 이후 국가출하승인기간을 기존 90일에서 20일 이내로 단축해 진행하고 있다. 셀트리온 렉키로나주도 지난해 12월29일 조건부 허가를 신청했고 2월5일 허가를 받은 바 있다.

종근당은 앞서 중증 고위험군 환자에 대한 나파벨탄의 유효성과 안전성을 입증했다. 지난 1월 발표한 고위험군 환자에 대한 임상결과에 따르면 고위험군 환자들은 나파벨탄을 투약한 동안 61.1%의 증상 개선율을 보이면서 표준치료의 11.1%에 비해 높은 효과를 기록했다. 전체 임상기간인 28일간 표준치료군의 증상개선율이 61.1%인데 반해, 나파벨탄 투약군은 94.4%의 높은 증상개선율을 나타냈다. 나파벨탄 투약군은 회복 도달 기간 또한 표준치료군(14일)보다 4일 빨랐다.

나파벨탄은 렘데시비르와 비견되는 코로나19 중증 고위험군 환자를 위한 치료제라는 점에서 특히 기대감을 높이고 있다. 한국파스퇴르연구소는 세포배양 실험을 통해 나파벨탄의 주요 성분인 나파모스타트가 코로나19 치료제로 쓰이고 있는 렘데시비르보다 600배 이상의 항바이러스 효능을 보이는 것을 확인했다. 렘데시비르보다 훨씬 적은 투약량만으로도 높은 효과를 낼 수 있어 렘데비시르를 대체할 수 있을 것이라는 예상이 나온다.

업계와 증권가에서는 나파벨탄이 국내외 조건부 허가를 받는다면 종근당 매출 향상에 상당한 기여를 할 것이라고 보고 있다. 국내에 국한해 추산해보면 렘데시비르는 1바이알(병)당 390달러(약 44만원)에 공급돼 지난달까지 총 4813명에 투여됐다. 5일간 6바이알인 투약 원칙으로 단순 계산했을 때 국내에서 약 127억원의 매출을 낸 것으로 보인다. 상태가 호전되지 않으면 5일간 1바이알씩 추가 투약하게 돼 있으므로 최대 100억원의 매출을 더 냈을 것으로 추정된다. 나파벨탄이 렘데시비르와 함께 사용된다면 국내에서 적어도 100억원의 매출을 기대해볼 수 있다.

나파벨탄이 해외 긴급사용승인도 준비하고 있는 만큼 파이는 더욱 커진다. 렘데시비르는 지난해 약 28억1100만 달러(약 3조원)의 매출을 달성했다. 지난해 4분기에만 19억3800만 달러(2조2000억원)의 매출을 낸 것으로 집계됐다. 해당 약품은 미국에서 입원환자 2명 중 1명에 쓰이고 있다. 나파벨탄이 해외에서 긴급사용승인을 받아 렘데시비르 시장을 10분의 1만 가져오더라도 3000억원의 매출을 낼 수 있다는 계산이 나온다. 제약업계 관계자는 “중증의 고위험군 환자에 쓰이는 만큼 렘데시비르와 비견된다”면서 “해외에서도 긴급사용승인 신청을 계획하고 있어 추가적인 매출이 생길 것으로 보인다”고 말했다.

종근당 관계자는 “날짜는 아직 확정되지 않았다”면서 “조건부 허가를 신청할 때는 임상 3상 계획서를 제출하는데 프로토콜을 수정하는 과정에 있고 해당 작업이 완료되면 바로 신청에 들어갈 것”이라고 말했다.

- SCM생명과학-제넥신 미국 현지 합작사
- 지난해 11월 510억원 대규모 투자 유치
- 면역항암제 기술력과 cGMP 생산시설도 매력적
- “바이오 유니콘 기업으로 도약 가능성 높아”

 면역항암제 개발 기업 코이뮨이 대규모 투자 유치에 성공하고, 나스닥 상장을 공식 추진하면서 비상한 관심이 쏠린다. 세계적으로 면역항암제에 대한 미충족 수요가 큰 상황에서, 코이뮨은 기술력과 자체 생산시설까지 보유하고 있어 성장 가능성이 높다는 평가다.

코이뮨은 SCM생명과학과 제넥신(095700)이 지난 2019년 미국 바이오기업 아르고스테라퓨틱스를 인수해 설립한 미국 현지 합작법인이다. 당시 인수금액은 약 125억원 규모다. 이들 기업은 아르고스가 보유한 면역항암 신약 물질과, cGMP 생산시설에 주목해 인수전에 뛰어들었다. 1년 후에는 이탈리아 신약개발사 포뮬라를 인수, 면역항암제 플랫폼까지 확보했다.

투자유치도 성공적이다라는 게 투자업계의 판단이다. 코이뮨은 지난해 11월 시리즈A 투자를 성공적으로 마무리 지었는데, 국내 외 투자기관이 몰리면서 규모가 4500만 달러(약 510억원)에 달했다. 시리즈A 단계서는 이례적인 대규모라는 게 투자업계(IB) 설명이다. 이탈리아 FIDM 등 유럽 기관투자자들이 700만 달러를 투자했고, 한국투자파트너스(800만 달러), 마그나인베스트먼트(500만 달러), DSC인베스트먼트, DS자산운용, 브레인자산운용, W자산운용(각 400만 달러) 등 다수 벤처캐피탈(VC)과 자산 운용사, 증권사 등이 3800만 달러를 투자했다.

◇나스닥 상장은 전략적 선택, 가능성 충분

SCM생명과학에 따르면 코이뮨은 오는 2023년 나스닥 상장을 계획하고 있다. 나스닥 상장에 속도를 내기 위해 지난 4일에는 바이오 분야 전문가 에드가르도 바라키니 박사를 합류시켰다. 바라키니 박사는 텍사스대 분자 및 세포생물학 박사, 캘리포니아대 어바인 경영대학원(MBA)을 졸업한 후 생명공학 산업 분야에서 25년 이상을 몸담았다. 특히 바이오벤처 기술수출, 자금 유치 및 상장 전문가로 평가받는다.

SCM생명과학 관계자는 “바라카니 박사는 코이뮨 합류 전 5조8000억원 규모 기술수출 계약을 성사시켰고, 메타베이시스, 젠코 등 바이오벤처를 나스닥에 성공적으로 상장시킨 경험이 있다”며 “코이뮨은 바라키니 박사 영입으로 나스닥 상장에 속도를 낼 계획”이라고 말했다. 특히 이 관계자는 “나스닥 상장은 코이뮨 설립 당시부터 계획했었다”며 “먼저 미국에 있다는 점과 글로벌 시장에서 면역항암제 기술수출과 신속한 임상 등을 위해서는 국내 증시보다 규모가 크고 코이뮨을 더욱 잘 알릴 수 있는 나스닥 시장 진출이 더 낫다고 판단했다”고 나스닥 선택 배경을 설명했다.

업계 일각에서는 코이뮨이 기술수출 이력이 없다는 점에서 나스닥 상장 성공 가능성에 우려를 표한다. 하지만 상장관련 업계에서는 증권사 영향력에 따라 나스닥 상장이 좌우될 것으로 봤다. 한국거래소 코스닥시장 본부에서 오랜기간 근무했던 한 전문가는 “IPO 환경이 국내와 나스닥은 좀 다르다. 미국의 경우 주관사의 영향력이 크다”며 “국내처럼 기술수출, 임상 등 간접적인 지표들을 확인하기도 하지만 대부분 주관사의 상장 의지에 따라 상장 여부가 결정된다”고 강조했다. 즉, 코이뮨의 나스닥 상장 성공 여부는 주관사의 영향력에 따라 좌우될 것이란 설명이다.

코이뮨 파이프라인.(자료=코이뮨 홈페이지)

◇“바이오 유니콘 기업 될 것”

코이뮨은 지난해 투자 유치 과정에서 약 1억 달러 기업가치를 인정받았다. 4500만 달러 투자금 유입 후에는 1억4500만 달러로 가치가 상승했다. 특히 투자에 참여했던 DSC인베스트먼트는 유니콘 기업에 빗댈 정도로 코이뮨 성장 가능성에 대한 기대감을 숨기지 않고 있다. 유니콘 기업은 설립 10년 이하의 스타트업 중 기업가치가 10억 달러(약 1조원) 이상인 기업을 뜻한다. 국내에서는 에이프로젠이 1호 바이오 유니콘 기업으로 선정된 바 있다.

코이뮨이 개발 중인 면역항암제가 시장성이 큰 품목이라는 점과 미국, 유럽 등 글로벌 임상을 진행하고 있는 점도 긍정적으로 작용하고 있다. 핵심 파이프라인은 전이성 신장세포암종 치료제 ‘CMN-001’(임상 2상), 급성 림프구성 백혈병 치료제 ‘CARCIK-CD19’(임상 1/2상) 등이다. 글로벌 시장조사기관 GBI 리서치에 따르면 전이성 신장암과 급성 림프구성 백혈병 치료제 시장은 각각 2029년까지 56억 달러(약 6조3168억원), 22억6000만 달러(약 2조5493억원)에 달할 것으로 전망된다.

특히 이 회사가 개발 중인 CAR-T 세포 기반 면역항암제 CARCIK-CD19는 급성 림프구성 백혈병 임상에서 기존 치료제 대비 뛰어난 효과를 입증했다. 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 발표된 임상 1/2상 중간결과에 따르면 일부 환자에서 면역세포인 CAR-T가 최대 70%까지 증식됐고, 기존 CAR-T 면역항암제와 달리 성인에서도 긍정적인 반응을 보였다. 부작용도 크게 개선돼 기대감을 높였다.

DSC인베스트먼트 관계자는 “바이오 벤처 투자 기준은 사실 기술력과 개발 연구진이 대부분을 차지한다. SCM생명과학이 코이뮨을 인수하던 초창기부터 해당 기업 투자를 검토해 왔다”며 “향후 코이뮨이 면역항암제 시장을 선도하는 유니콘 기업으로 성장할 것으로 기대한다”고 말했다.

첨단바이오의약품 1호로 지정



 

식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주’를 첨단재생바이오법에 따른 1호 첨단바이오의약품으로 허가했다고 5일 밝혔다. 첨단재생바이오법은 첨단바이오의약품 특성에 맞는 차별화된 안전 관리 및 제품화 지원을 위해 작년 8월28일 시행됐다.

CAR-T세포는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것이다. 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다. 주사 한 번으로 혈액암 완치가 가능해 기적의 항암제로도 꼽힌다. 킴리아주는 환자로부터 채취한 면역세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전 정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식으로 만들어졌다.

다른 치료제의 사용이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제다. 미국에선 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에선 우선순위의약품(PRIME)으로 각 지정된 후 허가받았다.

식약처는 이 약의 허가심사를 위해 혈액암 분야 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다.

특히 이 약은 첨단재생바이오법 30조에 따른 ‘장기 추적조사’ 대상 의약품이다. 이상사례 현황에 대해 투여일로부터 15년간 장기 추적해야 한다. 최초 판매한 날부터 1년마다 장기 추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.

식약처는 “이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것”이라고 기대했다.

식약처, 국내 첫 CAR-T 치료제 '킴리아주' 허가

한국노바티스 항암제 승인
재발성·불응성 혈액암 환자에 치료기회 제공

CAR-T의 제조 및 투여과정 (사진=식품의약품안전처 제공) *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스] 송연주 기자 = 식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주’(성분명 티사젠렉류셀)를 첨단재생바이오법에 따른 1호 첨단바이오의약품으로 허가했다고 5일 밝혔다.

첨단재생바이오법은 첨단바이오의약품 특성에 맞는 차별화된 안전 관리 및 제품화 지원을 위해 작년 8월28일 시행됐다.

CAR-T세포는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것이다. 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.

킴리아주는 환자로부터 채취한 면역세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전 정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식으로 만들어졌다.
 
다른 치료제의 사용이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제다. 미국에선 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에선 우선순위의약품(PRIME)으로 각 지정된 후 허가받았다.
 
식약처는 이 약의 허가심사를 위해 혈액암 분야 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다.

특히 이 약은 첨단재생바이오법 30조에 따른 ‘장기 추적조사’ 대상 의약품이다. 이상사례 현황에 대해 투여일로부터 15년간 장기 추적해야 한다. 최초 판매한 날부터 1년마다 장기 추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.

식약처는 “이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것”이라고 기대했다.

"말기 환자도 단번에 완치"…'꿈의 항암제' 국내 들어온다

환자 몸에 있는 T세포(면역세포)를 조작해 유도탄처럼 암세포만 찾아 공격하는 ‘꿈의 항암제’가 국내에 들어왔다.

식품의약품안전처는 5일 노바티스가 만든 세계 첫 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 ‘킴리아’(성분명 티사젠렉류셀·사진) 사용을 허가했다. 2017년 미국 식품의약국(FDA)의 사용 승인을 받은 지 4년 만에 국내에 상륙한 것이다. 2회 이상 치료를 받았지만 차도가 없는 성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자(ALL)를 대상으로 쓸 수 있도록 했다.

킴리아는 기존 항암제와는 작용 기전이 완전히 다른 치료제다. 암을 없애기 위해 바깥에 있는 물질을 갖다 쓰는 기존 항암제와 달리 킴리아는 자기 몸속에 있는 T세포를 활용한다. T세포가 암을 제거하기에 충분한 힘을 갖고 있다는 데 착안한 것이다. 

 문제는 ‘영리한’ 암세포가 공격 대상이 아닌 것으로 착각하게끔 ‘멍청한’ T세포를 속인다는 데 있다. T세포가 손 놓고 있는 동안 암세포는 온몸에 퍼져나간다.

노바티스는 이런 문제를 해결하기 위해 유전자조작기법을 활용했다. 환자의 피에서 T세포를 추출한 뒤 공격 대상 암세포의 특정 항원을 인식하도록 유전자 정보를 입힌다. 공격 대상이 입력된 T세포를 대량 배양한 뒤 다시 환자 몸에 주입한다. ‘똑똑해진’ T세포는 유도탄처럼 암세포만 찾아 공격한다.

치료 효과는 획기적이다. 노바티스가 미국 펜실베이니아대와 함께 성인 재발성·불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험에서 53%가 킴리아 투여 3개월 뒤 약에 반응했다. 39.1%는 암이 완전히 사라졌다. 33%는 2년이 지나도 재발하지 않았다. 치료 대상이 두 차례 이상 항암치료와 조혈모세포 이식에 실패해 기대수명이 3~6개월에 불과한 환자라는 점에서 ‘꿈의 항암제’란 별명이 붙었다. 소아 재발성·불응성 ALL 환자는 암이 완전히 사라진 비율(완전관해 비율)이 82%에 달했다.

킴리아의 또 다른 장점은 ‘원샷 원킬’이다. 기존 DLBCL 치료제는 5~6종의 항암제를 2~3주일 간격으로 6~8회 투여하지만, 킴리아는 단 한 번 주입으로 끝난다. 환자의 몸에서 뽑아낸 T세포를 쓰는 덕분에 상대적으로 부작용도 덜한 편이다.

CAR-T가 전 세계 제약·바이오업계의 ‘핫 아이템’이 된 이유다. 국내외 제약사들은 혈액암뿐 아니라 췌장암 간암 등 고형암에도 CAR-T 기술을 적용하는 방안을 연구하고 있다.

문제는 비용이다. 1인 맞춤형 항암제이기 때문에 치료비(미국 기준)가 5억원에 달한다. 건강보험 비급여라서 환자가 전액 부담해야 한다. 내년께 보험을 적용받게 되면 환자부담액은 수백만원 수준으로 떨어질 가능성이 높다. 국내에는 노바티스가 인증한 세포배양 시설이 없어 T세포를 미국으로 옮겨 증식한 뒤 다시 국내로 들여와야 한다.