아울러 개량신약 136억원은 합성 104억원(76%)과 바이오베터 33억원(24%) 등으로 나뉜다.
신약개발 단계별 과제당 평균 연구비는 기타 단계 5.5억원을 제외하면 임상 5.3억원, 인프라 3.3억원, 비임상 3.1억원, 후보물질도출 및 최적화 2.4억원, 타겟발굴 및 검증 1.7억원 순으로 크다.
1억원 이하 소규모 과제가 전체 과제에서 차지하는 비중은 타겟발굴 및 검증 단계가 51.1%로 가장 높고 후보물질도출 및 최적화 29.5%, 인프라 29%가 뒤따르고 있다.
2019년을 기준으로 연구수행주체와 신약개발 단계를 교차 분석한 결과, 대학의 경우 △후보물질도출 및 최적화 752억원 △후보물질 발굴 플랫폼 201억원 △타겟발굴 및 검증 178억원이 투자됐다.
이어 기업은 △비임상 381억원 △임상 296억원 △후보물질도출 및 최적화 181억원 순으로, 출연연구소는 △후보물질 발굴 플랫폼 254억원 △후보물질도출 및 최적화 196억원 △전임상 플랫폼 64억원 순으로 투자가 많았다.
KISTEP 관계자는 "신약개발단계, 의약품 종류, 대상질환별 상세 포트폴리오 분석이 정부의 신약개발 R&D 투자전략 수립 등에 활용되길 기대한다"며 "단계 및 주체 등이 포함된 다각적 포트폴리오 분석은 재정소요 전망, 투자 전략 수입 등에 도움을 줄 것"이라고 말했다.
소토라십 이어 베마리투주맙 획기적 치료제 지정...국내 도입도 초고속
암젠의 항암제 라인업 강화를 위한 광속 행보가 눈길을 끈다. 지난 2월 소토라십(Sotorasib)에 대한 FDA 우선 심사 지정을 받은데 이어 지난 19일 베마리투주맙(Bemarituzumab)이 혁신적 치료제 지정을 받아냈다.
특히 '베마리투주맙'은 지난 3월 4일 파이브 프라임(Five Prime) 합병을 통해 확보한 항암제로 인수 후 단 45일 만에 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy Designation)로 FDA의 지정을 받는 광속행보를 보여줬다.
두달 전까지만 해도 암젠과 연결고리가 없던 베마리투주맙은 빠르면 오는 10월 FDA 승인을 기대할 수 있는 새로운 항암제 라이업이 된 것. 베마리투주맙는 위암을 적응증으로 FGFR(섬유모세포성장인자 수용체)를 억제하는 새로운 계열의 항암제다.
HER2 음성인 위암환자 약 30%에서 과발현되는 FGFR를 억제하는 기전으로 2상 임상 FIGHT에서 무진행생존기간은 9.5개월로 위약군 7.4개월보다 개선됐다. 생존율과 객관적 반응율 등 평가변수를 모두 충족했다.
베마리투주맙에 앞서 지난 2월 17일 우선심사(Prority review) 지위를 얻은 소토라십은 최초 승인이 기대되는 KRAS 억제제 계열 항암제 후보로 비소세포폐암을 적응증으로 한다. 구체적으로 1회 이상 전신치료 한 KRAS G12C 변이 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제로 심사 종료일은 오는 8월 16일이다.
임상 2상 CodeBreak 100을 통해 우선 심사 지정을 받았으며 암젠코리아도 본사의 광속행보에 발맞춰 국내 조기도입 준비일정을 소화하고 있다.
이미 암젠코리아는 지난 3월 2일 식품의약품안전처로부터 소토라립에 대해 희귀의약품 지정을 받아 품목허가 일정을 단축시켜 놓았다.
또한 국내 도입한 6개 품목 모두 보험급여 등재를 신속하게 완료했던 만큼 소토라십의 급여 등재도 신속하게 진행한다는 방침이다. 아울러 베마리투주맙의 FDA 승인신청이 진행됨에 따라 국내 도입을 위한 준비과제를 수행할 계획이다.
릴리, 바리시티닙 원형 탈모증 치료제로 승인신청 계획
모발 재성장 개선에 효과...최초의 치료제 가능성
일라이 릴리의 JAK 억제제 바리시티닙(제품명 올루미언트)이 자가면역질환인 원형 탈모증이 있는 환자의 모발 재성장을 개선시킨 것으로 확인됐다.
▲ 릴리의 JAK 억제제 바리시티닙은 임상 3상 시험에서 원형 탈모증 환자의 두피 모발 재성장을 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
릴리와 인사이트(Incyte)는 중증 원형 탈모증이 있는 성인 환자를 대상으로 1일 1회 바리시티닙 2mg과 4mg의 효능 및 안전성을 평가한 두 번째 임상 3상 시험 BRAVE-AA1의 결과를 발표했다.
이 데이터는 앞서 발표된 첫 번째 임상 3상 시험 BRAVE-AA2의 결과와 일관된 것으로 나타났다. 두 임상시험에서 바리시티닙으로 치료받은 환자군은 치료 36주(9개월) 이후 모발 재성장에 관한 1차 평가변수를 달성한 환자 비율이 위약군에 비해 통계적으로 유의하게 더 높았다.
두 연구에서 36주차까지 최소 80% 이상의 두피 모발 커버리지를 달성했다고 자가 보고한 환자 비율은 바리시티닙 4mg, 2mg 치료군이 위약군에 비해 유의하게 더 높은 것으로 확인됐다.
임상시험 도중 가장 일반적인 치료 후 이상반응은 상기도감염, 두통, 여드름 등이다. 사망 또는 정맥 혈전색전증은 보고되지 않았으며 바리시티닙의 안전성 프로파일은 류마티스관절염, 아토피피부염 환자에서 알려진 안전성 프로파일과 일치했다.
릴리는 올해 안에 학술회의에서 자세한 연구 데이터를 발표할 것이며 동료검토 학술지에도 게재할 예정이다. 또한 이 결과를 토대로 올해 하반기에 미국 식품의약국(FDA)에 원형 탈모증 적응증 추가를 위한 보충적 신약승인신청을 제출하고, 다른 전 세계 규제당국에도 승인 신청서를 제출할 계획이다. 앞서 FDA는 작년에 바리시티닙을 원형 탈모증에 대한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
릴리의 면역학개발부 담당 로터스 몰브리스 박사는 “원형 탈모증에 대한 바리시티닙의 임상 3상 시험에서 얻은 긍정적인 결과는 이 심각한 자가면역질환의 영향을 받는 사람에게 승인된 치료 옵션을 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있도록 한다”고 말했다.
이어 “이 중요한 잠재적 치료제에 대한 BRAVE-AA 임상시험 프로그램의 데이터에 대해 전 세계 규제기관들과 논의하길 기대한다”며 바리시티닙이 승인될 경우 원형 탈모증을 앓는 사람을 위한 최초의 승인된 치료제가 될 수 있다고 밝혔다.
현재 바리시티닙은 전 세계 70개 이상의 국가에서 성인의 중등도 및 중증 활동성 류마티스관절염 치료제로 승인돼 있으며 유럽, 일본에서는 전신요법이 적합한 성인의 중등도 및 중증 아토피피부염 치료제로도 승인됐다.
대마성분 의약품 에피디올렉스, 유럽서 적응증 추가
결절성경화증 관련 발작 감소...3번째 적응증 획득
유럽 집행위원회(EC)가 GW 파마슈티컬스(GW Pharmaceuticals)의 대마 기반 의약품 에피디올렉스(Epidiolex/Epidyolex, 칸나비디올)의 적응증 추가를 승인했다.
▲ 에피디올렉스는 유럽에서 2세 이상 환자의 결절성경화증 관련 발작에 대한 보조요법으로 추가 승인됐다.
GW 파마슈티컬스는 20일(현지시각) 유럽 집행위원회가 2세 이상 환자의 결절성경화증(Tuberous sclerosis complex, TSC) 관련 발작에 대한 보조요법으로 에피디올렉스 승인 변경 신청을 승인했다고 발표했다.
이 승인은 유럽에서 에피디올렉스에 대한 3번째 적응증이 추가된 것으로 유럽 전역에서 제품 출시를 확대할 수 있도록 한다.
유럽에서 에피디올렉스는 2019년에 2세 이상 환자의 레녹스-가스토증후군(LGS) 또는 드라베 증후군 관련 발작에 대한 보조요법으로 클로바잠과 병용투여하도록 승인된 바 있다.
결절성경화증은 뇌, 피부, 심장, 눈, 신장, 폐를 포함한 신체 주요 장기에서 주로 양성 종양이 자라도록 유발하는 질환이며 뇌전증은 이 질환의 가장 흔한 신경학적 특징이다.
대개 소아기에 진단되며 뇌전증이 발생한 환자의 최대 60%는 표준 항경련제에 반응을 보이지 않는 것으로 알려졌다.
이번 승인은 에피디올렉스 25mg/kg/일 용량을 평가한 임상 3상 안전성 및 효능 시험에서 나온 긍정적인 데이터를 근거로 한다.
에피디올렉스는 위약과 비교했을 때 발작 빈도 감소에 관한 1차 평가변수를 충족시켰다.
에피디올렉스 치료군은 발작이 49% 감소, 위약군은 27% 감소한 것으로 나타났다.
모든 주요 2차 평가변수는 1차 평가변수에 대한 효과를 뒷받침했다.
안전성 프로파일은 이전 연구에서 관찰된 것과 일치했으며 새로운 안전성 위험은 발견되지 않았다.
유럽 집행위원회의 결정은 유럽연합 회원국 27개 국가와 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인에서 유효하다.
GW의 저스틴 거버 최고경영자는 “이 승인은 GW와 의사 및 환자 커뮤니티가 이 심각한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 지속적으로 노력한 결과"라며 “이제 유럽의 각 회원국과 협력해 가능한 한 빨리 적합한 환자에게 에피디올렉스를 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
에피디올렉스는 미국에서는 2018년에 2세 이상 환자의 레녹스-가스토증후군 또는 드라베증후군 관련 발작 치료제로 처음 승인됐으며 작년에 1세 이상 환자의 결절성경화증 관련 발작 치료제로 추가 승인됐다.
한편 아일랜드 기반 바이오제약기업 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)는 지난 2월에 GW 파마슈티컬스를 총 72억 달러에 인수하기로 했다.
암젠은 FGFR2b를 과발현하는 종양세포가 최소 10% 이상인 것으로 관찰된 FGFR2b 과발현, 사람상피세포성장인자수용체2(HER2) 음성, 전이성 및 국소 진행성 위암 또는 위식도 선암 환자 치료제 베마리투주맙(bemarituzumab)을 FDA로부터 혁신치료제로 지정받았다고 발표했다.
▲ 암젠의 신약 후보물질 베마리투주맙은 특정 FGFR2b 과발현 위암 또는 위식도암 환자를 위한 동종계열 최초의 치료제로 될 가능성이 있다.
베마리투주맙은 FGFR2b 결합 및 활성화로부터 섬유아세포성장인자(FGF)를 차단함으로써 여러 하위 종양-전 신호전달 경로를 억제하고 암 진행을 늦추도록 만들어진 동종 계열 최초의 표적 항체다.
현재 암젠은 베마리투주맙을 FGFR2b 과발현 위암 또는 위식도 선암 환자의 1차 치료를 위한 변형된 폴폭스6(modified FOLFOX6, 플루오로피리미딘/류코보린/옥살리플라틴) 화학요법과의 병용요법으로 개발 중이다.
암젠에 의하면 매년 전 세계에서 백만 명 이상이 새로 위암을 진단받으며, 특히 위암은 아시아 지역에서 주로 발생하는 것으로 알려졌다.
진행성 위암 또는 위식도암 환자의 약 80~85%는 HER2 음성이며 이러한 환자의 30%가량은 FGFR2b 과발현이 있는 것으로 관찰된다.
이번 혁신치료제 지정은 임상 2상 FIGHT 시험에서 나온 결과를 기반으로 한다. FIGHT 시험에서 베마리투주맙과 화학요법 병용요법은 1차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS)과 2차 평가변수인 전체 생존기간(OS)을 임상적으로 유의하고 실질적으로 개선시킨 것으로 나타났다.
추가적인 분석 결과에 따르면 FGFR2b 양성 종양 세포의 유병률과 치료 혜택 간의 긍정적인 상관관계가 발견되면서 FGFR2b 표적의 중요성과 이 표적에 대한 베마리투주맙의 활성이 모두 확인됐다.
혁신치료제 지정은 임상적으로 중요한 평가변수에서 기존 사용 가능한 의약품에 비해 상당한 개선을 보여줄 수 있는 의약품의 개발 및 심사를 신속하게 진행시키기 위한 제도다.
암젠은 베마리투주맙이 지난 6개월 사이에 소토라십(sotorasib)에 이어 혁신치료제로 지정된 두 번째 항암제 포트폴리오 자산이라고 밝혔다.
암젠의 데이비드 리스 연구개발부 총괄 부사장은 “FIGHT 시험은 암에서 FGFR2b 과발현을 표적으로 하는 방식을 평가한 최초의 연구”라며 “베마리투주맙은 진행성 위암 또는 위식도암 환자의 주요 평가변수에서 1차 치료제로서 임상적으로 의미 있는 결과를 입증했다”고 말했다.
이어 “암젠은 FGFR2b의 역할을 더욱 조사하길 기대하며, 이 잠재적인 계열 최초의 1차 치료제를 환자에게 제공하기 위한 다음 단계를 위해 규제당국과 계속 협력할 것이다”고 덧붙였다.
암젠은 올해 미국 생명공학기업 파이브 프라임 테라퓨틱스(Five Prime Therapeutics)를 19억 달러에 인수하면서 베마리투주맙을 포함해 다수의 항암제 후보물질을 획득했다.
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