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국내외 의약계 소식
  • 21/04/28 19:58
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gregory16 자기 소개가 없습니다.

 작년 생명공·제약 라이선스 종양학 '인기'15대 거래 중 면역항암제 등 절반 이상 차지



작년에도 생명공학 및 제약 라이선스 거래 가운데 종양학 부문이 가장 인기를 끈 것으로 파악됐다.

피어스바이오텍이 지난해 15대 라이선스 거래를 집계한 결과 암 관련 자산이 8건으로 절반 이상을 차지했다. 그 중에서도 암 면역치료제 부문이 4건을 점유했다.

이들 암 관련 거래 규모는 총 240억달러로 전체 약 400억달러 규모에서도 절반을 넘었다. 또한 암 관련 거래 가치 중 절반 이상을 2대 거래가 차지했다.

즉 2020년 최대 거래는 아스트라제네카가 다이이찌산쿄로부터, MSD가 시애틀 제네릭스로 부터 각각 항체-약물 결합체(ADC)를 라이선스한 계약이었다.

한편, 전체 거래 가치는 재작년 총계 411억달러에 비해 다소 감소했으나 그 중 선금의 가치는 102억달러로 전년도의 85억달러에 비해 급등했다.

종양학 다음으로 고위험 분야인 중추신경계가 4건으로 많았는데 그 중에서도 특히 바이오젠이 3건을 체결해 주목됐다.

아울러 전년도에 이어 여러 자산에 대한 플랫폼 거래가 7건을 차지하며 전년도에 이어 인기를 보였다.

2020년 제약.생명공 15대 라이선스 거래 (단위: 억달러)

 

피허가자

허락자

거래

규모

선금

자산

1

AstraZeneca

Daiichi Sankyo

60

10

폐, 유방암 등에

TROP2-타깃 ADC

datopotamab deruxtecan

2

Merck

Seattle

Genetics

45

16

유방암 등 고형종양에

LIV-1-타깃 ADC

3

AbbVie

Genmab

39

7.5

여러 이중특이 항체 항암제

4

Biogen

Sage

Therapeutics

31

15

각종 우울증에 Zuranolone

수전증에 SAGE-324

5

Biogen

Sangamo

27.2

3.5

알츠하이머에 ST-501

파킨슨병에 ST-502 등

최대 11개 신경질환 프로그램

6

Sanofi

Nurix

Therapeutics

25.5

0.55

단백질 분해 치료제

7

Merck

Astex/Taiho

25

0.5

KRAS 암유전자 등

여러 타깃에 대한

저분자 억제제

8

Biogen

Denali

Therapeutics

21.5

10.25

파킨슨병에 DNL151 등

저분자 LRRK2 억제제

9

Innovent

Biologics

Roche

21

1.4

면역종양학에

세포 치료제 및

이중특이 항체 기술

10

CSL Behring

uniQure

20,5

4.5

혈우병 B에 유전자 치료제

etranacogene dezaparvovec

11

Neurocrine

Biosciences

Takeda

20.2

1.2

우울증, 정신분열증, 무쾌감증 등

7개 정신과 치료제

12

Blackstone

Alnylam

20

20

노바티스의 콜레스테롤 저하제

인클리시란(inclisiran)에 대한

로열티와 마일스톤

13

AbbVie

I-Mab

19.4

2

항-CD4 단클론 항체

lemzoparlimab

14

Roche

Blueprint

Medicines

17

7.75

RET 억제제 pralsetinib

15

Eli Lilly

Innovent

Biologics

10.25

2

PD-1 억제제 Tyvyt에 대한

중국 외 독점 권리


 

 의뢰자 주도 감염병 임상연구 건보적용 결정 기간 단축



政, 임상연구 요양급여 적용기준 개정안 행정예고
임상연구 급여전문평가위원회 30일내 심의 신속절차 마련

의뢰자 주도 감염병 임상연구에 대한 건강보험 적용 결정기간이 30일 내로 단축될 전망이다.

복지부는 23일 이같은 내용을 골자로 한 임상연구의 요양급여 적용에 관한 기준 개정안을 행정예고 했다.

행정예고안에 따르면, 의뢰자 주도 임상연구 중 법정감염병 등 임상연구와 관련한 긴급한 결정이 필요한 경우 임상연구 급여전문평가위원회를 거쳐 30일 이내 심의하는 신속 절차를 마련했다.

또, 첨단재생의료 안전 및 지원에 관한 규칙 개정으로 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에 임상연구 계획 심의와 요양급여 적용 결정 신청을 함께한 경우의 처리절차 및 서식 등도 규정했다.

보건복지부는 지난 2018년 임상연구 요양급여 적용에 관한 기준을 제정한 바 있다.

현행 기준 고시에 따르면, 연구자 주도로 공익적 목적을 위해 실시하는 임상연구 또는 임상시험은 건강보험 적용이 된다.

하지만, 의약품 및 의료기기 등 제품의 인허가 또는 인허가 변경 등을 목적으로 하는 의뢰자 주도의 상업적 임상연구는 적용 대상이 되지 못한다.

그러나, 의뢰자 주도 임상연구 중에서도 공중보건 위기 대응 등 긴급히 요양급여를 적용해야 할 필요성이 있거나 희귀난치성 질환 관련 연구 등 공익적 목적이 큰 경우는 요양급여 적용 대상이 될 수 있다.

연구자 주도 임상연구에 대한 요양급여 결정은 신청받은 날로부터 정당한 사유가 없는 한 30일 이내 그 결과를 통보해야 한다.

하지만, 의뢰자 주도 임상연구의 경우 임상연구급여평가위원의 심의를 거쳐 요양급여 적용여부를 결정하고, 정당산 사유가 없는 한 신청서를 접수한 날로 60일 이내 통보하게 돼 있다.

즉, 이번 기준 고시 개정으로 인해 의뢰자 주도 임상연구도 법정감염병이 대상일 경우는 기존 60일에서 30일로 단축된다는 것이다.

복지부는 이번 행정예고에 대해 오는 29일까지 의견수렴을 진행한다.




식약처, 중증질환 약 조건부 허가·우선처리 지정 '긍정적' 


남인순·백종헌 의원 약사법개정안 검토의견...의사단체, 반대







중증질환치료제에 조건부 허가와 우선심사 지정 제도를 도입하는 입법안에 대해 식약당국이 긍정적인 입장을 나타냈다. 반면 의사단체는 조건부 허가에 부정적인 의견을 제시했다.

이 같은 사실은 더불어민주당 남인순 의원과 국민의힘 백종헌 의원이 각각 대표발의한 약사법개정안에 대한 국회 보건복지위원회 홍형선 수석전문위원의 검토보고서를 통해 확인됐다.

26일 보고서를 보면, 개정안은 중증질환 치료 등을 위한 의약품 조건부 품목허가 근거 마련(백종헌의원안, 남인순의원안), 심사 결과 공개 제도 신설(백종헌의원안, 남인순의원안), 우선처리 대상 지정 근거 마련(남인순의원안) 등을 골자로 한다.

먼저 식약처는 중증질환 치료 약제 조건부 품목허가 도입과 관련, "조건부 품목허가 대상을 심각한 중증질환 치료제 등과 같이 신속한 치료기회 확보가 필요한 질환으로 법률에 대상을 명확히 하고, 조건부 품목허가 시 필요한 자료의 요건, 부여할 수 있는 조건과 부여된 조건 이행 여부 점검에 관한 사항, 조건 미이행 시 조건부허가 취소 등을 포함하고 있는 법률 개정안"이라면서 "이러한 법률 근거를 토대로 의약품 조건부 품목허가 대상부터 관리까지 제반에 대한 사항을 정확히 수행할 수 있을 것으로 판단된다"고 했다. 긍정적으로 평가한 것이다.

반면 대한의사협회는 "의약품을 조건부 허가할 경우 기허가 내용과 다른 용법 등을 정해 의약품 제조업자에게 제조하게 하는 등 생명에 위해를 끼칠 우려가 있으므로, 조건부 허가보다는 신속한 제조·수입이 가능하도록 효과와 안전성 입증자료 및 검증기간 축소 등 절차 최소화와 과학적 사전심의를 할 수 있는 절차가 마련돼야 한다"고 했다.

식약처는 우선심사 대상 지정제 도입에 대해서도 의견을 냈다. 식약처는 "심각한 중증질환 치료제, 감염병 대유행 예방·치료제 등과 같이 환자들의 신속한 치료기회 확보가 중요한 의약품들에 대해 다른 의약품 보다 우선해 심사·허가할 수 있는 대상을 법률에 명확히 하고, 우선해 심사하는 대상 범위와 지정 절차, 결과통보 및 취소 등을 포함하고 있는 법률 개정안으로 이런 법률 근거를 토대로 우선심사 대상부터 조치까지 제반 사항을 정확히 수행할 수 있을 것으로 판단된다"고 했다.

모낭 색소줄기세포 이용 흰머리 치료제 가능성 확인

세브란스, 하버드의대와 세계 최초 백모화 모델 구축

세브란스병원 피부과 이주희 교수
세브란스병원 피부과 이주희 교수

[메디칼업저버 정윤식 기자] 세브란스병원과 미국 하버드의대 공동연구팀이 인체 모낭 조직의 색소줄기세포를 이용한 백모화 모델을 세계 최초로 구축했다. 

백모화는 노화나 스트레스, 유전 등이 원인으로 흰머리가 생기는 현상을 말하는데 그동안 염색 외 치료 방법이 없던 상황에서 이번 연구를 통해 백모화 치료제 개발 가능성이 확인된 것이다.

세브란스병원 이주희·이영인 교수(피부과)는 피부 생물학 연구의 세계적 석학인 미국 하버드의대 데이비드 피셔(David E. Fisher) 교수 연구팀과 공동으로 인체 모낭 조직을 이용해 백모화 모델을 구축했다고 28일 밝혔다. 

이번 연구결과는 피부과학분야 국제학술지 실험피부학(Experimental Dermatology) 최신호에 게재됐다.

머리카락 색은 모낭 속 멜라닌 줄기세포에 의해 결정된다. 

멜라닌 색소를 합성하는 줄기세포의 양이 많을수록 머리색이 짙어지며 나이가 들수록 멜라닌 줄기세포의 수가 줄어들고 기능이 떨어지면서 백모화가 진행된다. 

주로 30~40대에 발생하지만 유전이나 생활 환경, 스트레스 등으로 10~20대부터 나타나기도 한다. 

염색으로 가리는 법 이외에는 흰머리를 치료할 방법은 없는 실정이다. 

전 세계적으로 동물모델에서 색소줄기세포의 생물학적 역할과 백모화 기전을 연구하고 있지만 유용한 인체모델을 제시하지 못하고 있다.

멜라닌 색소 줄기세포의 조기 분화는 멜라닌 색소 줄기세포를 고갈시키고 이소성 색소 침착을 일으킨다. 

이소성 색소 침착은 멜라닌 색소 줄기세포의 분화를 촉진해 백모화를 유발한다.

연구팀은 이 메커니즘을 기반으로 ex vivo 생물학적 개체의 외부에 있는(적출된) 조직을 활용한 연구모델을 이용해 멜라닌 색소 줄기세포의 색소 침착 및 인간 모낭 내 분화 유전자의 발현을 평가했다.

인체 두피 조직에서 분리된 다수의 모낭에 이온화방사선, 과산화수소, 노르아드레날린을 포함한 특정 스트레스 신호 매개체를 노출해 모낭 돌출부의 이소성 색소 침착을 측정했다.

정상 모낭의 팽대부에서는 컨트롤처럼 이소성 색소 침착이 관찰되지 않지만 이온화방사선과 과산화수소에 노출된 팽대부에서는 이소성 색소 침착이 관찰됐다(왼쪽). 또한 인체 모낭을 노르아드레날린에 노출한 결과 팽대부에 이소성 색소 침착이 마찬가지로 관찰됐다(오른쪽).
정상 모낭의 팽대부에서는 컨트롤처럼 이소성 색소 침착이 관찰되지 않지만 이온화방사선과 과산화수소에 노출된 팽대부에서는 이소성 색소 침착이 관찰됐다(왼쪽). 또한 인체 모낭을 노르아드레날린에 노출한 결과 팽대부에 이소성 색소 침착이 마찬가지로 관찰됐다(오른쪽).

우선 비정상적인 멜라닌 줄기세포의 분화를 관찰하기 위해 생체 외 인체 모낭을 이온화방사선과 과산화수소에 노출한 결과, 노출된 모낭의 돌출부 부분에서 이소성 색소 침착이 유의하게 증가했다.

또한 인체 모낭에 급성 스트레스 시 교감 뉴런에서 방출하는 신경 전달 물질인 노르아드레날린을 노출했다. 

앞선 결과와 마찬가지로 모낭의 팽대부에 이소성 색소 침착이 유의하게 증가함을 확인했다. 

이주희 교수는 "이번 연구는 ex vivo모델을 이용해 세계 최초로 인체 모낭 조직에서 백모화 모델을 구축한 점에서 의의가 있다"고 강조했다.

이어 "인체 유래 두피 모낭을 성공적으로 분리·배양하고 외부 산화 스트레스 및 노화과정으로 인한 색소줄기세포의 비정상적인 분화의 초기 과정을 정량적으로 분석하기 위한 마커 규명은 백모화 기전 뿐만 아니라 다양한 색소성 질환의 새로운 치료제 개발에 중요한 단계가 될 것"이라고 덧붙였다.


첨단재생의료 임상연구 국가관리 지원 시작


첨단재생의료 심의위원회 심의 절차 개시


 

 보건복지부는 첨단재생의료 임상연구계획에 대한 심의절차를 개시하고, 28일부터 첨단재생의료 홈페이지를 통해 신청을 접수한다.

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률에 따라 설치된 첨단재생의료 및 첨단 바이오의약품 심의위원회의 임상연구계획 심의 절차를 거쳐야 한다.

심의위원회의 심의 절차가 본격적으로 개시돼 그동안 의료기관들이 준비 중이던 연구가 활발히 실시될 것으로 예상된다.

첨단재생의료 임상연구의 안전성·윤리성을 제고하기 위한 국가적 관리도 체계화될 것으로 기대되고 있다.

첨단재생의료 분야는 국민건강과 신산업 육성에 기여할 것으로 주목되고 있지만, 생명윤리의 준수와 연구대상자의 안전성이 크게 요구되는 영역이기도 하다.

안전한 임상연구를 위해 심의위원회의 연구계획 적합 판정을 거쳐, 복지부, 식약처의 승인을 받아야 하며, 승인된 연구는 안전관리기관인 국립보건연구원의 전산시스템에 등록한 후 모니터링 관리를 받게 된다.

임상연구를 활성화하기 위한 지원도 이번 심의 개시와 함께 진행된다.

연구계획이 있는 의료기관이 조속히 연구를 실시할 수 있도록 첨단재생의료실시기관 지정 신청과 임상연구계획 심의 신청을 동시에 접수하고 있다.

승인된 임상연구계획에 대해서는 공익적 임상연구로 인정해 건강보험 요양급여를 실시함으로써 연구기관의 비용부담이 완화된다.

정부는 사회적 필요성 등이 인정되는 우수한 연구에 대해 3년간 340억원 규모의 연구개발 예산 범위 내에서 연구비 지원을 실시할 예정이다.

강도태 복지부 2차관은 "첨단재생의료는 과거의 의학으로는 불가능한 영역이라고 여겨지던 많은 희귀·난치질환을 치료할 수 있는 혁신적 의료기술 분야"라며 "엄격한 안전관리체계 내에서 새로운 치료방법이 임상 현장에 적용될 수 있도록 정책적 지원을 계속 확대하겠다"고 밝혔다.