김진현 기자(jin@bloter.net)

[종속회사에 관한 사항]

제약바이오협 "바이오 강국 위해 국회가 주도적 역할을"

한국제약바이오협회
[한국제약바이오협회 제공]

(서울=연합뉴스) 김현수 기자 = 한국제약바이오협회가 22대 국회에 제약·바이오 산업 발전을 위한 주도적 역할을 주문했다.

협회는 12일 논평에서 "제약·바이오 강국을 실현하기 위한 당면 과제들이 산적해 있다"며 "국회가 적극적인 관심과, 주도적 역할을 해주실 것을 희망한다"고 밝혔다.

그러면서 협회는 필수의약품 자급도 제고와 연구·개발 중심의 혁신형 제약 기업 지원 등이 필요하다고 요구했다.

GMP(의약품 제조·품질 관리 기준) 적합 판정 제도, 효율적 의약품 허가·심가 제도 개선 등 안전하고 혁신적인 의약품 품질·허가 제도의 선진화, 예측 가능한 중장기적 약가 관리 제도도 마련해야 한다고 협회는 덧붙였다.

협회는 여야가 22대 총선 공약으로 블록버스터 신약 개발 투자 확대, 글로벌 진출을 위한 맞춤형 약가 제도 마련 등 제도 방안을 발표한 것을 높게 평가하며 "제약·바이오 산업에 대한 국민적 지지가 고스란히 투영된 결과"라고 평가했다.

국회 향해 "예측가능한 약가제도 마련해 달라" 외친 제바협 

제22대 국회에 바라는 글 통해 "중장기적 제도 마련 필요" 강조
"제약바이오강국 실현 위한 국가적 차원의 역량과 자원 결집해야"

한국제약바이오협회(이하 KPBMA)가 제22대 국회에 "예측가능한 중장기적 약가정책을 마련해 달라"고 요청했다. 

새롭게 회기를 시작한 국회에 제약바이오협회가 직접적으로 '예측 가능한 약가제도 개선'을 요청한 것은 이번이 처음이다. 

KPBMA는 12일 '제 22대 국회에 바랍니다'라는 입장의 글을 통해 "제약바이오강국을 실현하기 위한 당면과제들이 여전히 산적해 있다"면서 "‘제약바이오강국 실현’이라는 시대의 과제를 달성하기 위해선 국가적 차원의 역량과 자원이 결집돼야 한다"며 이같이 강조했다. 

KPBMA는 "안정적이고 지속적인 R&D 투자를 확보하기 위한 예측가능한 중장기적 약가관리 제도 마련이 절실하다"면서 "국회 개원에 즈음하여 우리 제약바이오산업계는 제약바이오강국 도약에 국회가 적극적인 관심과 함께 주도적 역할을 해주실 것을 희망한다"고 밝혔다. 

KPBMA는 제약바이오산업이 국민적 지지와 정부의 산업육성기조에 부응하고자 글로벌 경쟁력 강화에 많은 노력을 기울이고 있다는 점을 부각했다. 

KPBMA는 "적극적 연구개발로 전 세계 신약 파이프라인의 13.1%를 보유하고, 2023년 국내 의약품 시장 규모는 사상 처음으로 30조원을 돌파했다"면서 "의약품 수출은 높은 성장세를 유지하고 있고, 해외 시장에서 바이오의약품 등 국내 개발 의약품의 점유율을 높이고 있습니다. 현지 법인 설립과 글로벌 바이오의약품 CDMO기업 인수 등 글로벌 행보도 주목을 받고 있다"고 소개했다. 

그러면서 "제약바이오강국 도약이라는 국민적 염원 아래 각계의 지지와 역량이 모이고 있다"면서 "국회 역시 산업 육성의 든든한 뒷받침이 되고 있다"고 강조했다. 

KPBMA는 "여야는 22대 총선 공약을 통해 블록버스터 신약 개발을 위한 R&D 투자를 확대하고 글로벌 진출을 위한 맞춤형 약가제도를 마련하는 한편, 신약개발 공공 빅데이터 플랫폼 구축 및 AI 활용 지원방안을 발표했다"면서 "안정적 필수의약품 공급을 위한 국산화·자급화 기술개발 등에 대해 지원하고 국산 원료 사용에 대한 인센티브 확대도 약속했다"고 재조명했다. 

이어 "여야가 경쟁적으로 산업 육성방안을 공약에 담은 것은 국민건강과 미래 국가경제를 책임질 제약바이오산업에 대한 국민적 지지가 고스란히 투영된 결과"라고 의미를 부여했다. 

KPBMA는 "필수의약품의 자급도 제고와 연구개발 중심의 혁신형 제약기업 지원 등 글로벌 중심국가 도약을 위한 인프라 구축 등이 필요하다"면서 "GMP 적합판정 제도 개선, 효율적 의약품 허가·심가 제도 개선 등 안전하고 혁신적인 의약품 품질 및 허가 제도의 선진화도 요구된다"고 밝혔다. 

마지막으로 KPBMA는 "제약바이오산업계는 R&D 투자 확대 등을 통한 세계적 신약개발과 AI·빅데이터 등 디지털 융복합 시대, 혁신과 변화를 선도하고, 이를 통해 일자리 창출과 국가 경쟁력 향상에 기여하겠다"는 다짐을 전했다. 

세계 임상시험 지역 및 등록기간 변화

5년간 북미, 중국 부상...등록에 26% 더 걸려

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 지난 5년 동안 세계 임상시험의 실시 지역 및 등록 기간에 변화가 일어났다고 아이큐비아가 발표했다.

이에 따르면 동기간 중국과 북미의 임상시험 비중이 증가한 반면 유럽의 입지는 좁아졌다.

즉 작년 서유럽의 임상시험 점유율은 25%로 지난 5년 동안 21% 떨어졌고 중앙 및 동유럽도 11%로 동기간 33% 축소됐다.

반면 북미의 지분은 23%로 17% 증가했으며 중국은 15%로 57% 급등했는데, 중국이 국가적으로 암과 세포 및 유전자 치료제 등에 초기 임상시험을 국가적으로 지원했기 때문인 것으로 풀이됐다.

특히 2021~2023년 동안 시작된 시험 중에서는 미국이 16%, 중국이 13%를 각각 차지했다. 한편, 동기간 우리나라는 3%를 점유한 것으로 집계됐다.

이와 관련, 환자 동원과 시험 운영이 가장 잘 준비된 국가로는 미국, 독일, 일본, 스페인, 프랑스, 이탈리아, 영국, 한국이 지목됐다.

다만, 앞으로 미국에서 적대 국가 기업과 생명공학 거래를 제한하는 바이오안보법이 통과될 경우 세계 임상시험의 지형도 영향을 받을 것으로 전망된다고 피어스 바이오텍은 밝혔다.

이와 함께 임상시험 시작에서부터 대상자 등록 완료에 이르는 기간도 전체적으로 지난 5년 동안 26% 증가한 것으로 나타났다.

단계별로 작년 1상 등록 기간이 동기간 5개월(39%) 더 길어졌고. 2상 임상 등록은 6개월(23%), 3상은 3개월(16%)씩 더 기간이 연장됐다.

이같은 현상은 종양학, 신경학, 심혈관 시험에서 더욱 심각하게 나타났다.

젊은 대장암 환자 사망 위험, 양자컴퓨팅 기술로 예측한다

임상데이터 기반 양자 머신러닝 모델 개발… 예측 정확도 90% 달해
기존 컴퓨팅 방법 대비 예측 정확도 높아, 다양한 헬스케어 영역으로 확장 가능

[팜뉴스=김태일 기자] 조기 발병 대장암 환자의 사망 위험을 예측할 수 있는 양자 머신러닝 모델이 개발됐다.

연세대 의대 의생명시스템정보학교실 박유랑 교수와 유재용 박사, 심우섭 연구원과 연세암병원 종양내과 김한상 교수 연구팀은 조기 발병 대장암 환자의 임상데이터를 기반으로 사망 위험을 예측하는 양자 머신러닝 모델을 개발했으며, 예측 정확도는 90%에 달한다고 12일 밝혔다.

이번 연구 결과는 국제학술지 ‘어플라이드 소프트 컴퓨팅’(Applied Soft Computing, IF 8.7)에 게재됐다.

젊은 대장암이라고도 불리는 ‘조기 발병 대장암’은 50세 미만에서 발생하는 대장암을 말한다. 우리나라의 20~40대 대장암 발병률은 인구 10만명당 12.9로 세계 1위다. 조기 발병 대장암은 다른 연령층에서 진단되는 대장암과 비교해 더 공격적이고 생존율이 낮다. 때문에 조기에 질병을 발견하고 정확한 예후예측을 통한 치료가 중요하다.

최근 헬스케어 분야에서 질병의 진단, 예후예측 등에 활용할 수 있는 AI 기반의 다양한 인공지능 모델들이 개발되고 있다. 인공지능 모델의 예측 정확도를 높이기 위해서는 충분한 임상데이터가 필수적이다. 하지만 헬스케어 분야는 비용 문제, 희귀질환에 대한 데이터 부족 등 어려움이 있다. 이로 인해 적은 데이터의 양으로도 분석 정확도를 높일 수 있는 양자컴퓨팅 기술이 주목받고 있다.

연구팀은 양자컴퓨팅 기반의 ‘Quantum Support vector machine’을 통해 조기 발병 대장암 환자의 사망 위험 예측 모델을 개발하고 그 정확성을 분석했다.


2008년부터 2020년까지 세브란스병원에 내원한 조기 발병 대장암 환자 1253명의 치료 데이터를 기반으로 환자의 질병 상태에 따른 사망 위험을 예측하는 양자 머신러닝 모델을 개발했다. 양자컴퓨팅 기술을 활용한 머신러닝 모델의 예측 인자로는 나이, 성별과 같은 환자 정보 데이터와 병기, 치료 정보에 관한 임상데이터 등 총 93개의 변수를 적용했다.

연구팀은 해당 모델의 효과성을 확인하기 위해 최적의 변수 개수, 표본 크기, 결과변수의 비율에 따른 정확도를 기존 머신러닝모델과 비교분석했다. 예측 정확도는 ‘수신기 작동 특성 곡선’(AUROC)의 지표로 분석했다. AUROC는 ‘ROC 곡선의 아래 면적’으로, 어떤 예후를 예측하기 위한 특정 검사 도구의 예측 정확도를 나타내는 방법이다. AI 모델의 성능평가 지표로 주로 사용되는데, 통상적으로 1에 가까울수록 성능이 뛰어나며 0.8 이상이면 고성능 모델로 평가된다.

분석 결과, 기존 머신러닝 모델(Conventional SVM)의 예측 정확도는 70%를 기록한데 비해 양자 머신러닝 모델은 조기 발병 대장암 환자의 사망 위험 예측 정확도가 90%를 기록했다.

또한 연구팀은 양자컴퓨팅의 견고성을 검증하기 위해, 사망과 생존의 비율을 조절해 성능 검증을 진행했다.

그 결과, 기존 머신러닝 모델은 사망 비율을 불균형하게 조정했을 때 예측 성능이 80%를 보였다. 반면 양자 머신러닝 모델의 예측 정확도는 사망 비율이 불균형한 상황에서도 88%의 높은 예측 정확도를 유지하며, 양자 머신러닝 모델이 사망과 생존의 비율이 불균형한 상황에서도 기존 머신러닝 모델에 비해 더 높은 예측 정확도를 유지하는 것을 확인했다.

박유랑 교수는 “이번 연구를 통해 조기 발병 대장암 환자의 사망 위험을 정확히 예측하는 양자 머신러닝 모델을 구축했다”면서 “이를 기반으로 앞으로도 양자 머신런닝 모델을 활용해 다양한 영역의 헬스케어 분야에 확장이 가능할 것으로 기대한다”고 말했다.

김한상 교수는 “이번 연구는 종양 분야에서 양자 컴퓨터, 의료 인공지능 등을 활용한 디지털 헬스케어가 접목되는 한 예로 암의 진단, 치료, 생존자 관리에 디지털 헬스케어 기술의 도입이 앞으로 암 진료 현장의 치료 패러다임을 바꿀 수 있을 것”이라고 말했다.

한편, 이번 연구는 산업통산자원부 산업혁신인재성장지원사업(P0023675)의 2024년 연구비를 지원받아 수행

젊은 대장암 환자 사망 위험, 양자컴퓨팅 기술로 예측한다 < 의료·병원 < 보건·정책 < 기사본문 - 팜뉴스 (pharmnews.com)

환자 위한 임상시험용약 치료목적 사용승인...심의사례는?


가이드라인 통해 '승인받은 적응증과 동일' 등 5가지 공유

더이상 치료제가 없는 환자에게 개발중인 임상시험용의약품에 대한 식약처의 사용승인 사례는 과연 어떤 것들이 있을까.

식약처는 최근 임상시험용의약품의 치료목적사용을 위한 가이드라인을 통해 심의사례 5가지를 공유했다. 

심의사례는 △승인받은 적응증과 동일 △승인받은 적응증가 유사 △종료된 임상 △승인받은 적응증과 상이 △유용성 미입증 임상 등으로 유형별 나눠 소개됐다. 

먼저 '승인받은 적응증과 동일'의 경우 64세 전이성 비소세포폐암 환자의 사례이다. 

이에 대한 검토사항은 ▷승인받은 임상시험과 동일한 적응증·투여방법·기간으로 신청, 유전자검사 결과 임상시험용의약품 효과를 기대하고 있는 상태이며 ▷뇌 및 간 전이, DIC동반으로 빠르게 악화되는 등 기존치료실패 소견 제출됐다. 진단서, 주요 검시결과 및 NCCN 가이드라인에 따른 표준치료(5회 화학요법 및 2회 방사선치료)시행 경과기록지가 제출(기록은 해당부분 요약발췌)됐다. 여기에 ▷임상시험 등록마감으로 참여가 불가한 상태였다. 

심의결과는 승인받은 계획서와 적응증 등 일치 확인 후 승인됐다.

'승인받은 적응증과 유사'의 경우 폐렴-당뇨-신부전, PCR상 신종바이러스 양성확진 72세 환자로 국내 2상 임상진행 중인 인플루엔자 치료제를, 신종바이러스 감염에 사용한 유형이다. 

이에 대한 검토사항은 ▷신청인은 해당 임상시험책임자로부터 안전성정보, 항바이러스 기전에 대한 자료를 공유 받아, 의학적 사용근거 제출 ▷감염학회지침에 따른 항바이러스제 투여 후에도, 폐렴악화소견(산소, x-ray) 및 타국가 연구결과 상 고령, 신장투석, 낮은 산소수치 등 고위험군에 해당해 대체치료수단이 없는 위급한 질환에 해당하는 주치의 소견 및 진료기록 제출한 상태다. 

심의결과는 감염학회 등 전문가자문 후 승인됐으며 다만 안전관리를 위해 매 투여시마다 사용결과 보고하도록 지시됐다. 


'종료된 임상'의 경우 25세 재발된 악성뇌종양환자이며 국내 1상은 2년 전 종료되고, 2상 다국가 임상 신청 중인 항암제를 사용한 유형이다. 

검토사항은 ▷승인받은 임상시험과 동일한 적응증에 대해 신청 ▷신청인이 1상 임상결과 및 사례보고를 업체로부터 제공받아 유효성 및 안전성 ▷수집자료 제출(대상자 부족으로 유효성 평가곤란하였으나, 심각한 부작용보고사례 없고, 종양크기감소 case report 존재) ▷시판중인 항암화학요법, 방사선요법, 제거술 등 표준치료에 불응하여 재발된 경우로 현시점 가용치료수단 없으며, 영상학적 소견 상 여명이 수개월인 생명을 위협하는 질환특성 제출(관련 진료기록, 검사기록 등 근거자료 일체 제출) ▷치료경과, 현재 상태 등을 종합고려해 임상시험용의약품 사용시기, 투여방법, 향후 치료계획에 대한 의학적 소견 제출 등이다. 

심의결과는 뇌종양학회, 항암요법연구회 등 전문가자문 후 제한적 승인이 이뤄졌다. 추가 승인은 설득력 있는 임상시험자료가 필요하며 신청인은 매 주기 사용결과를 보고하도록 했다. 

'승인받은 적응증과 상이'의 경우  70세 COPD, 미만성폐섬유증 환자의 사례이다. 뇌성마비 치료제로 연구자 임상 중인 세포치료제이다. 

검토사항은 ▷영상학적 소견, 검사기록 등 적용대상 진단명 근거자료가 부족하며, 표준치료 적용 이력을 확인할 수 있는 진료기록지 등 자료 부족 ▷해당 품목의 폐질환 관련 임상시험이력이나 효력자료 부존재 ▷다른 세포치료제의 폐질환 case report 1례 제출하였으나, 전문가그룹은 논문상의 폐섬유화 양상과 신청대상 섬유화는 다른 임상양상으로 의학적근거 부족 판단 등이다. 

심의결과는 호흡기학회 등 전문가자문 후 반려됐다. 

'유용성 미입증 임상'의 경우 50세 △△암환자로 해당암 대한 3상 임상 중 유의성 미관찰된 사례다. 

검토사항은 ▷해당 품목은 수년간의 3상 및 다국가 임상을 통해 유효성이 확인 되지 않아 △△암에 대한 유효성은 낮으며, 다른 대체치료수단이 있는 것으로 전문가그룹 의견 제시됐다. 

심의결과는 항암요법연구회 등 전문가자문 후 임상사례별 조치됐다. 병변 개선 입증자료 제출 시 연장사용 승인(악화시 불가), △△암에 대한 신규환자 신청은 반려됐다. 


암센터, 소아암 환자 가족 쉼터 '4P 하우스' 만든다


암센터, 소아암 환자 가족 쉼터 '4P 하우스' 만든다
국내 의료기관 최초…필수시설과 휴게시설 완비 계획
16일 본격 착공…구입 건물 리모델링 거쳐 2024년 9월 완공

국립암센터가 국내 의료기관 최초로 소아암 양성자치료 환자 가족을 위한 무료 쉼터 제공에 나선다. 

무료 쉼터의 이름은 '4P 하우스'로 'Place for Paediatric cancer Patient who need Proton Therapy  House'를 약칭해 사용된다. 

이번 쉼터 마련을 위해 국립암센터는 주변 건물을 매입해 2층의 총 연면적 209.98㎡ 규모로 쉼터를 제공할 계획이다. 

국립암센터는 오는 16일 오전 11시 '4P 하우스' 착공식’을 갖고 본격적인 착공에 들어간다. 

소아청소년암 환자 가족이 머무를 수 있는 필수시설이 포함되고, 외래 환자들의 불편을 해소하기 위해 휴게시설도 구비할 계획이다. 완공일은 2024년 9월 초이며, 사단법인한국소아백혈병협회와 협업하여 국립암센터에서 양성자 치료를 받는 소아청소년 암환자들이 치료받는 기간 동안 무료로 이용하게 할 계획이다. 

서홍관 국립암센터 원장은 “국립암센터는 공공의료기관으로서의 책임과 본분을 지키고자 최선을 다하고 있다"면서 "단순한 암 치료 이상의 암 환자와 가족의 삶의 질 향상 등 사회적 가치를 구현해 나가는 데에도 노력하고 있다"고 말했다. 

김주영 양성자치료센터 교수는 “양성자 치료는 종양이 아닌 정상조직에 도달하는 방사선량을 획기적으로 줄일 수 있기 때문에 현존하는 방사선치료의 종류 중 가장 뛰어난 방사선치료 기법"이라면서 "기존의 방사선치료보다 소아암 환아의 성장과 신경인지 기능 및 청력, 내분비 기능에서의 합병증을 현저하게 낮춰준다고 알려져 있고, 특히 소아 고형암 치료에는 소아의 성장 및 발육에 부작용을 최소화할 수 있다”고 설명했다. 

17일 진행되는 착공식에는 시설의 위탁운영을 맡을 사단법인한국소아백혈병협회장 등 각급 기관 인사와 관계자들이 참석할 예정이다.